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MA50803A - Polynucléotides codant pour l'ornithine transcarbamylase pour le traitement de troubles du cycle de l'urée - Google Patents

Polynucléotides codant pour l'ornithine transcarbamylase pour le traitement de troubles du cycle de l'urée

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MA50803A
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MA
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urea cycle
ornithine transcarbamylase
polynucleotides coding
cycle disorders
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MA050803A
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Andrea Lea Frassetto
Paolo G V Martini
Vladimir Presnyak
Zhijian Zhuo
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Modernatx Inc
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Families Citing this family (13)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US9867885B2 (en) 2013-07-30 2018-01-16 Phaserx, Inc. Block copolymers
AU2016209295B2 (en) 2015-01-21 2021-08-12 Genevant Sciences Gmbh Methods, compositions, and systems for delivering therapeutic and diagnostic agents into cells
US11684584B2 (en) 2016-12-30 2023-06-27 Genevant Sciences Gmbh Branched peg molecules and related compositions and methods
EP3891274B1 (fr) * 2018-12-06 2023-10-18 Arcturus Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes pour traiter une déficience en ornithine transcarbamylase
US20220296517A1 (en) * 2019-08-07 2022-09-22 Moderna TX, Inc. Compositions and methods for enhanced delivery of agents
EP4048317A4 (fr) * 2019-10-22 2023-11-22 Genevant Sciences Gmbh Constructions d'ornithine transcarbamylase (otc) et procédés d'utilisation de telles constructions
AU2021231795A1 (en) * 2020-03-03 2022-10-06 Arcturus Therapeutics, Inc. Compositions and methods for the treatment of ornithine transcarbamylase deficiency
JP2024512026A (ja) * 2021-03-24 2024-03-18 モデルナティエックス インコーポレイテッド オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の治療を目的とした脂質ナノ粒子及びオルニチントランスカルバミラーゼをコードするポリヌクレオチド
CA3216285A1 (fr) * 2021-04-27 2022-11-03 Lili Wang Compositions et methodes de ciblage de gene a mediation par nuclease in vivo pour le traitement de troubles genetiques
EP4330404A1 (fr) * 2021-04-28 2024-03-06 Genevant Sciences Gmbh Constructions d'administration d'arnm et leurs procédés d'utilisation
WO2022270941A1 (fr) * 2021-06-24 2022-12-29 주식회사 테르나테라퓨틱스 Nanoparticules lipidiques et procédé pour leur préparation
IL314257A (en) * 2022-01-21 2024-09-01 Univ Pennsylvania Treatment methods for ornithine transcarbamylase deficiency (OTC)
CN118755648B (zh) * 2024-06-06 2025-06-24 江南大学 高产L-鸟氨酸大肠杆菌Nissle 1917的构建及其益生功能

Family Cites Families (158)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
GB8613481D0 (en) 1986-06-04 1986-07-09 Diatech Ltd Translation of mrna
US5563250A (en) 1987-12-02 1996-10-08 Neorx Corporation Cleavable conjugates for the delivery and release of agents in native form
US5505931A (en) 1993-03-04 1996-04-09 The Dow Chemical Company Acid cleavable compounds, their preparation and use as bifunctional acid-labile crosslinking agents
JPH09505474A (ja) 1993-11-26 1997-06-03 ブリテイツシユ・テクノロジー・グループ・リミテツド 翻訳エンハンサーdna
US5681702A (en) 1994-08-30 1997-10-28 Chiron Corporation Reduction of nonspecific hybridization by using novel base-pairing schemes
US5795587A (en) 1995-01-23 1998-08-18 University Of Pittsburgh Stable lipid-comprising drug delivery complexes and methods for their production
US5824497A (en) 1995-02-10 1998-10-20 Mcmaster University High efficiency translation of mRNA molecules
US6265389B1 (en) 1995-08-31 2001-07-24 Alkermes Controlled Therapeutics, Inc. Microencapsulation and sustained release of oligonucleotides
US6004573A (en) 1997-10-03 1999-12-21 Macromed, Inc. Biodegradable low molecular weight triblock poly(lactide-co-glycolide) polyethylene glycol copolymers having reverse thermal gelation properties
US6165763A (en) 1997-10-30 2000-12-26 Smithkline Beecham Corporation Ornithine carbamoyltransferase
US6517869B1 (en) 1997-12-12 2003-02-11 Expression Genetics, Inc. Positively charged poly(alpha-(omega-aminoalkyl)lycolic acid) for the delivery of a bioactive agent via tissue and cellular uptake
AU1819499A (en) 1997-12-12 1999-06-28 Samyang Corporation Positively-charged poly{alpha-(omega-aminoalkyl)glycolic acid} for the delivery of a bioactive agent via tissue and cellular uptake
EP1044021B1 (fr) 1998-01-05 2009-09-23 The University of Washington Amelioration du transport par l'utilisation d'agents de rupture de membranes
US6426086B1 (en) 1998-02-03 2002-07-30 The Regents Of The University Of California pH-sensitive, serum-stable liposomes
AU4193199A (en) 1998-05-20 1999-12-06 Expression Genetics, Inc. A hepatocyte targeting polyethylene glyco-grafted poly-l-lysine polymeric gene carrier
US7091192B1 (en) 1998-07-01 2006-08-15 California Institute Of Technology Linear cyclodextrin copolymers
BR9912070A (pt) 1998-07-13 2001-04-10 Expression Genetics Inc Análogo de poliéster de poli-l-lisina como um solúvel, veìculo de distribuição de gene biodegradável
US7098032B2 (en) 2001-01-02 2006-08-29 Mirus Bio Corporation Compositions and methods for drug delivery using pH sensitive molecules
EP1102785B1 (fr) 1999-06-07 2013-02-13 Arrowhead Research Corporation Compositions de diffusion de medicaments au moyen de molecules sensibles au ph
US7737108B1 (en) 2000-01-07 2010-06-15 University Of Washington Enhanced transport using membrane disruptive agents
US6696038B1 (en) 2000-09-14 2004-02-24 Expression Genetics, Inc. Cationic lipopolymer as biocompatible gene delivery agent
US20040142474A1 (en) 2000-09-14 2004-07-22 Expression Genetics, Inc. Novel cationic lipopolymer as a biocompatible gene delivery agent
US6897196B1 (en) 2001-02-07 2005-05-24 The Regents Of The University Of California pH sensitive lipids based on ortho ester linkers, composition and method
US6652886B2 (en) 2001-02-16 2003-11-25 Expression Genetics Biodegradable cationic copolymers of poly (alkylenimine) and poly (ethylene glycol) for the delivery of bioactive agents
US6586524B2 (en) 2001-07-19 2003-07-01 Expression Genetics, Inc. Cellular targeting poly(ethylene glycol)-grafted polymeric gene carrier
EP1412065A2 (fr) 2001-07-27 2004-04-28 President And Fellows Of Harvard College Appareil et procedes de melange de flux laminaires
CA2937159C (fr) 2001-09-28 2017-11-28 Thomas Tuschl Molecules de micro-arn
US20050222064A1 (en) 2002-02-20 2005-10-06 Sirna Therapeutics, Inc. Polycationic compositions for cellular delivery of polynucleotides
AU2003217531A1 (en) 2002-05-02 2003-11-17 Massachusetts Eye And Ear Infirmary Ocular drug delivery systems and use thereof
US7883720B2 (en) 2003-07-09 2011-02-08 Wisconsin Alumni Research Foundation Charge-dynamic polymers and delivery of anionic compounds
CA2533701A1 (fr) 2003-07-31 2005-02-17 Isis Pharmaceuticals, Inc. Composes oligomeres et compositions utilisables pour moduler des petits arn non-codants
WO2005084180A2 (fr) 2003-12-19 2005-09-15 University Of Cincinnati Polyamides et complexes a base de polyamide pour la distribution de leurres oligonucleotidiques
NZ550320A (en) 2004-04-15 2010-02-26 Chiasma Inc Compositions capable of facilitating penetration across a biological barrier
US8057821B2 (en) 2004-11-03 2011-11-15 Egen, Inc. Biodegradable cross-linked cationic multi-block copolymers for gene delivery and methods of making thereof
ES2407979T3 (es) 2004-12-10 2013-06-17 Kala Pharmaceuticals, Inc. Copolímeros de bloques de poli(éter-anhídrido) funcionalizados
US7404969B2 (en) 2005-02-14 2008-07-29 Sirna Therapeutics, Inc. Lipid nanoparticle based compositions and methods for the delivery of biologically active molecules
US8273339B2 (en) 2005-04-12 2012-09-25 Nektar Therapeutics Polymer-based compositions and conjugates of antimicrobial agents
JP5015923B2 (ja) 2005-06-30 2012-09-05 アーケミックス コーポレイション 完全な2’改変核酸転写物を生成するための材料および方法
US8101385B2 (en) 2005-06-30 2012-01-24 Archemix Corp. Materials and methods for the generation of transcripts comprising modified nucleotides
EP4332227B1 (fr) 2005-08-23 2026-02-11 The Trustees of the University of Pennsylvania Arn contenant des nucléosides modifiées et leurs procédés d'utilisation
AU2006286228A1 (en) 2005-09-01 2007-03-08 Novartis Vaccines And Diagnostics Gmbh & Co Kg Multiple vaccination including serogroup C meningococcus
DE102005046490A1 (de) 2005-09-28 2007-03-29 Johannes-Gutenberg-Universität Mainz Modifikationen von RNA, die zu einer erhöhten Transkriptstabilität und Translationseffizienz führen
WO2007069068A2 (fr) 2005-12-16 2007-06-21 Diatos Conjugués peptidiques de pénétration cellulaire pour la délivrance d'acides nucléiques dans une cellule
US20100168034A1 (en) 2006-02-20 2010-07-01 Ewha University-Industry Collaboration Foundation Peptide having cell membrane penetrating activity
US8309680B2 (en) 2006-02-21 2012-11-13 Nektar Therapeutics Segmented degradable polymers and conjugates made therefrom
JP2010505877A (ja) 2006-10-05 2010-02-25 ザ・ジョンズ・ホプキンス・ユニバーシティー スマートな高分子ナノ粒子を用いた低水溶性薬物用の水分散性経口、非経口および局所的製剤
DE102006051516A1 (de) 2006-10-31 2008-05-08 Curevac Gmbh (Basen-)modifizierte RNA zur Expressionssteigerung eines Proteins
EP2101745A4 (fr) 2006-12-05 2009-12-30 Landec Corp Administration de médicaments
ES2447516T3 (es) 2006-12-21 2014-03-12 Stryker Corporation Formulaciones de liberación sostenida que comprenden cristales BMP-7
CA2673029C (fr) 2006-12-22 2017-03-28 Archemix Corp. Materiaux et procedes pour la generation de transcrits comprenant des nucleotides modifies
WO2008082613A2 (fr) 2006-12-27 2008-07-10 Nektar Therapeutics Al, Corporation Conjugués polymère-fraction à activité facteur ix comprenant une liaison dégradable
US20100015218A1 (en) 2007-02-16 2010-01-21 Vasant Jadhav Compositions and methods for potentiated activity of biologically active molecules
PL2134353T3 (pl) 2007-03-30 2017-06-30 Helix Biopharma Corp. Dwufazowa kompozycja pęcherzyków lipidowych i sposób leczenia dysplazji szyjki macicy przez podawanie dopochwowe
HUE040417T2 (hu) 2007-05-04 2019-03-28 Marina Biotech Inc Aminosavlipidek és alkalmazásuk
WO2009030254A1 (fr) 2007-09-04 2009-03-12 Curevac Gmbh Complexes d'arn et de peptides cationiques pour transfection et immunostimulation
JP5514727B2 (ja) 2007-09-26 2014-06-04 イントレキソン コーポレーション 合成5’utr、発現ベクター、および導入遺伝子の発現を増加させる方法
DK2644192T3 (en) 2007-09-28 2017-06-26 Pfizer Cancer cell targeting using nanoparticles
EP2271699A1 (fr) 2008-03-14 2011-01-12 Egen, Inc. Poly(alkylène imines) ramifiées et réticulées, biodégradables
WO2010005721A2 (fr) 2008-06-16 2010-01-14 Bind Biosciences, Inc. Nanoparticules polymères pharmacologiquement chargées et leurs méthodes de fabrication et d’utilisation
WO2009127230A1 (fr) 2008-04-16 2009-10-22 Curevac Gmbh Arn(m) modifié pour supprimer ou éviter une réponse immunostimulante et composition immunosuppressive
PL215513B1 (pl) 2008-06-06 2013-12-31 Univ Warszawski Nowe boranofosforanowe analogi dinukleotydów, ich zastosowanie, czasteczka RNA, sposób otrzymywania RNA oraz sposób otrzymywania peptydów lub bialka
US8318211B2 (en) 2008-06-16 2012-11-27 Bind Biosciences, Inc. Therapeutic polymeric nanoparticles comprising vinca alkaloids and methods of making and using same
US8613951B2 (en) 2008-06-16 2013-12-24 Bind Therapeutics, Inc. Therapeutic polymeric nanoparticles with mTor inhibitors and methods of making and using same
WO2010005740A2 (fr) 2008-06-16 2010-01-14 Bind Biosciences, Inc. Procédés pour la préparation de copolymères diblocs fonctionnalisés avec un agent de ciblage destinés à être utilisés dans la fabrication de nanoparticules ciblées thérapeutiques
WO2010030763A2 (fr) 2008-09-10 2010-03-18 Bind Biosciences, Inc. Fabrication de nanoparticles à rendement élevé
CA3006395C (fr) 2008-11-07 2022-05-31 Massachusetts Institute Of Technology Lipidoides aminoalcool et leurs utilisations
EP2379064B1 (fr) 2008-12-15 2020-02-26 Pfizer Inc. Longues nanoparticules circulantes pour la libération prolongée d'agents thérapeutiques
WO2010087791A1 (fr) 2009-01-27 2010-08-05 Utc Power Corporation Réacteur de conversion à la vapeur d'eau intégré, refroidi de manière distributive et atomiseur
KR101906392B1 (ko) 2009-03-20 2018-10-10 씨엘에스엔 래버러토리스, 인코퍼레이티드 폴리아민 유도체
SMT201800499T1 (it) 2009-06-10 2018-11-09 Arbutus Biopharma Corp Formulazione lipidica migliorata
EP2496700B1 (fr) 2009-11-04 2017-03-01 The University Of British Columbia Particules lipidiques contenant des acides nucléiques et procédés associés
US9415113B2 (en) 2009-11-18 2016-08-16 University Of Washington Targeting monomers and polymers having targeting blocks
HUE038039T2 (hu) 2009-12-01 2018-09-28 Translate Bio Inc mRNS bejuttatása fehérjék és enzimek kiegészítésére humán genetikai betegségekben
WO2011069529A1 (fr) 2009-12-09 2011-06-16 Curevac Gmbh Solution contenant du mannose pour la lyophilisation, la transfection et/ou l'injection d'acides nucléiques
EA201290497A1 (ru) 2009-12-15 2013-01-30 Байнд Байосайенсиз, Инк. Терапевтические полимерные наночастицы, включающие кортикостероиды, и способы получения таковых
EP2512459A4 (fr) 2009-12-15 2013-08-07 Nanoparticules polymères thérapeutiques comportant de l'épothilone et leurs procédés de fabrication et d'utilisation
JP5965844B2 (ja) 2009-12-15 2016-08-10 バインド セラピューティックス インコーポレイテッド 高いガラス転移温度または高分子量のコポリマーを有する治療用ポリマーナノ粒子組成物
WO2011106086A1 (fr) 2010-02-25 2011-09-01 Albert Einstein College Of Medicine Of Yeshiva University Polymères d'albumine pégylés et leurs utilisations
US20130037977A1 (en) 2010-04-08 2013-02-14 Paul A. Burke Preparation of Lipid Nanoparticles
CN104922071A (zh) 2010-04-09 2015-09-23 帕西拉制药有限公司 用于配制大直径合成膜囊泡的方法
US20110262491A1 (en) 2010-04-12 2011-10-27 Selecta Biosciences, Inc. Emulsions and methods of making nanocarriers
EP2579899B1 (fr) 2010-06-14 2017-03-15 F. Hoffmann-La Roche AG Peptides pénétrant dans la cellule et leurs utilisations
US20130196948A1 (en) 2010-06-25 2013-08-01 Massachusetts Insitute Of Technology Polymers for biomaterials and therapeutics
SI2590626T1 (sl) 2010-07-06 2016-01-29 Glaxosmithkline Biologicals S.A. Liposomi z lipidi, ki imajo koristno pKa vrednost, za dostavo RNA
CN108042799A (zh) 2010-07-06 2018-05-18 诺华股份有限公司 阳离子水包油乳液
RS63817B1 (sr) 2010-07-06 2023-01-31 Glaxosmithkline Biologicals Sa Čestice za isporuku slične virionu za molekule samoreplicirajuće rnk
WO2012012772A2 (fr) 2010-07-22 2012-01-26 The Johns Hopkins University Hydrogels à élution de médicaments destinés à être administrés par cathéter
SG186706A1 (en) 2010-07-30 2013-02-28 Curevac Gmbh Complexation of nucleic acids with disulfide-crosslinked cationic components for transfection and immunostimulation
WO2012021516A2 (fr) 2010-08-09 2012-02-16 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Structures hybrides nanoparticulaires-oligonucléotidiques et leurs méthodes d'utilisation
EP2606072A4 (fr) 2010-08-19 2016-04-20 Peg Biosciences Inc Conjugués synergiques biomolécule-polymère
JP5756858B2 (ja) 2010-08-20 2015-07-29 セルリアン・ファーマ・インコーポレイテッド 複合体、粒子、組成物および関連の方法
US9254265B2 (en) 2010-08-31 2016-02-09 Novartis Ag Small liposomes for delivery of immunogen encoding RNA
HUE061068T2 (hu) 2010-08-31 2023-05-28 Glaxosmithkline Biologicals Sa Pegilált liposzómák immunogént kódoló RNS szállítására
ES2727583T3 (es) 2010-08-31 2019-10-17 Glaxosmithkline Biologicals Sa Lípidos adecuados para la administración liposómica de ARN que codifica proteínas
WO2012039979A2 (fr) 2010-09-10 2012-03-29 The Johns Hopkins University Diffusion rapide de grosses nanoparticules polymères dans le cerveau de mammifères
KR20130136983A (ko) 2010-09-24 2013-12-13 말린크로트 엘엘씨 치료 및/또는 진단용 나노담체의 목표화를 위한 압타머 접합체
US20150056300A1 (en) 2010-10-22 2015-02-26 Bind Therapeutics, Inc. Therapeutic nanoparticles with high molecular weight copolymers
WO2012075040A2 (fr) 2010-11-30 2012-06-07 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Arnm pour l'utilisation dans le traitement de maladies génétiques humaines
EP2663548B1 (fr) 2011-01-11 2017-04-05 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Lipides pégylés et leur utilisation pour une administration de médicament
WO2012109121A1 (fr) 2011-02-07 2012-08-16 Purdue Research Foundation Nanoparticules glucidiques pour une efficacité prolongée d'un peptide antimicrobien
EP2489371A1 (fr) 2011-02-18 2012-08-22 Instituto Nacional de Investigacion y Tecnologia Agraria y Alimentaria Support peptidique pour l'administration de médicaments
US8846850B2 (en) 2011-02-22 2014-09-30 Rutgers, The State University Of New Jersey Amphiphilic macromolecules for nucleic acid delivery
DE12722942T1 (de) 2011-03-31 2021-09-30 Modernatx, Inc. Freisetzung und formulierung von manipulierten nukleinsäuren
DK3336082T3 (da) 2011-06-08 2020-04-27 Translate Bio Inc Spaltelige lipider
ME03491B (fr) 2011-06-08 2020-01-20 Translate Bio Inc Compositions de nanoparticules lipides et procédés pour le transfert d'arnm
US8889657B2 (en) 2011-08-31 2014-11-18 Mallinckrodt Llc Nanoparticle PEG modification with H-phosphonates
EP2755986A4 (fr) 2011-09-12 2015-05-20 Moderna Therapeutics Inc Acides nucléiques modifiés et leurs procédés d'utilisation
SI3682905T1 (sl) 2011-10-03 2022-04-29 Modernatx, Inc. Modificirani nukleozidi, nukleotidi in nukleinske kisline ter njihove uporabe
WO2013082111A2 (fr) 2011-11-29 2013-06-06 The University Of North Carolina At Chapel Hill Particules manipulées de façon géométrique et procédés de modulation de réponses des macrophages ou immunitaires
WO2013086322A1 (fr) 2011-12-07 2013-06-13 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Lipides biodégradables ramifiés à terminaisons alkyle et cycloalkyle destinés à l'administration d'agents actifs
EP3988537A1 (fr) 2011-12-07 2022-04-27 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Lipides biodégradables pour l'administration d'agents actifs
EP2787977A4 (fr) 2011-12-09 2015-05-06 Univ California Encapsulation liposomale de médicaments
WO2013106086A1 (fr) 2012-01-10 2013-07-18 Sorbent Therapeutics, Inc. Compositions comprenant des polymères réticulés de liaison à des cations et utilisations associées
WO2013106073A1 (fr) 2012-01-10 2013-07-18 Sorbent Therapeutics, Inc. Compositions comprenant des polymères réticulés de liaison à des cations et utilisations associées
WO2013106072A1 (fr) 2012-01-10 2013-07-18 Sorbent Therapeutics, Inc. Compositions comprenant des polymères réticulés de liaison à des cations et utilisations associées
WO2013105101A1 (fr) 2012-01-13 2013-07-18 Department Of Biotechnology Nanoparticules lipidiques solides encapsulant un médicament hydrophile/amphiphile et leur procédé de préparation
CN104936620B (zh) 2012-01-19 2019-08-09 约翰霍普金斯大学 增强粘膜渗透的纳米粒子调配物
WO2013116126A1 (fr) 2012-02-01 2013-08-08 Merck Sharp & Dohme Corp. Nouveaux lipides cationiques biodégradables de faible masse moléculaire pour la délivrance d'oligonucléotides
EA033803B1 (ru) 2012-02-07 2019-11-27 Global Bio Therapeutics Inc Способ доставки нуклеиновых кислот с разделением, их композиции и использование
WO2013123298A1 (fr) 2012-02-17 2013-08-22 University Of Georgia Research Foundation, Inc. Nanoparticules de trafic mitochondrial d'agents
US10398905B2 (en) 2012-02-19 2019-09-03 Nvigen, Inc. Uses of porous nanostructure in delivery
WO2013124867A1 (fr) 2012-02-21 2013-08-29 Amrita Vishwa Vidyapeetham University Polymer - polymer or polymer - protein core - shell nano medicine loaded with multiple drug molecules
JP6211054B2 (ja) 2012-03-29 2017-10-11 シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド 脂質誘導される中性ナノ粒子
DK2830595T3 (da) 2012-03-29 2019-12-02 Translate Bio Inc Ioniserbare kationiske lipider
HK1206601A1 (en) 2012-04-02 2016-01-15 Moderna Therapeutics, Inc. Modified polynucleotides for the production of biologics and proteins associated with human disease
CN108949772A (zh) * 2012-04-02 2018-12-07 现代泰克斯公司 用于产生与人类疾病相关的生物制剂和蛋白质的修饰多核苷酸
EP2859102A4 (fr) 2012-06-08 2016-05-11 Shire Human Genetic Therapies Polynucléotides résistant à la nucléase et leurs utilisations
BR112014030677A2 (pt) 2012-06-08 2022-07-19 Shire Human Genetic Therapies distribuição pulmonar de mrna para células-alvo não-pulmonares
WO2014028429A2 (fr) 2012-08-14 2014-02-20 Moderna Therapeutics, Inc. Enzymes et polymérases destinées à la synthèse d'arn
WO2014093924A1 (fr) 2012-12-13 2014-06-19 Moderna Therapeutics, Inc. Molécules d'acide nucléique modifiées et leurs utilisations
EP2964234A4 (fr) 2013-03-09 2016-12-07 Moderna Therapeutics Inc Régions non traduites hétérologues pour arnm
EP3301102B1 (fr) 2013-03-14 2020-04-15 Translate Bio, Inc. Acides ribonucléiques avec nucléotides modifiés 4'-thio et procédés associés
EP3388834B1 (fr) 2013-03-15 2020-04-15 Translate Bio, Inc. Amélioration synergique de l'administration d'acides nucléiques par l'intermédiaire de formulations mélangées
US9867885B2 (en) 2013-07-30 2018-01-16 Phaserx, Inc. Block copolymers
CA2920303C (fr) 2013-08-08 2017-08-29 Global Bio Therapeutics, Inc. Dispositif d'injection pour interventions peu invasives et ses utilisations
SG11201602503TA (en) 2013-10-03 2016-04-28 Moderna Therapeutics Inc Polynucleotides encoding low density lipoprotein receptor
MX2016005238A (es) 2013-10-22 2016-08-12 Shire Human Genetic Therapies Formulaciones de lipidos para la administracion de acido ribonucleico mensajero.
EP3110401A4 (fr) 2014-02-25 2017-10-25 Merck Sharp & Dohme Corp. Adjuvants de vaccins sous forme de nanoparticules lipidiques et systèmes d'administration d'antigènes
ES2821938T3 (es) * 2014-03-09 2021-04-28 Univ Pennsylvania Composiciones útiles en el tratamiento de la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC)
CA2966527C (fr) 2014-11-02 2024-02-06 Arcturus Therapeutics, Inc. Molecules d'una messager et leurs utilisations
AU2016209295B2 (en) * 2015-01-21 2021-08-12 Genevant Sciences Gmbh Methods, compositions, and systems for delivering therapeutic and diagnostic agents into cells
SI3350157T1 (sl) 2015-09-17 2022-04-29 Modernatx, Inc. Sestave za doziranje terapevtskih sredstev v celice
US11389546B2 (en) 2015-12-09 2022-07-19 Modernatx, Inc. Heterologous UTR sequences for enhanced mRNA expression
EP3426775A1 (fr) 2016-03-10 2019-01-16 Novartis AG Arn messager chimiquement modifié
CA3018904C (fr) 2016-03-31 2024-04-02 Ethris Gmbh Nouvelles sequences utr minimales
EP3440206B1 (fr) 2016-04-08 2020-10-28 Translate Bio, Inc. Acide nucléique codant multimère et ses utilisations
US11078247B2 (en) * 2016-05-04 2021-08-03 Curevac Ag RNA encoding a therapeutic protein
US20180126003A1 (en) 2016-05-04 2018-05-10 Curevac Ag New targets for rna therapeutics
EP3458081A1 (fr) 2016-05-18 2019-03-27 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour la citrine pour le traitement de la citrullinémie de type 2
EP3469074B1 (fr) 2016-06-13 2020-12-09 Translate Bio, Inc. Thérapie à base d'arn messager pour le traitement de la carence en ornithine transcarbamylase
CN109803977B (zh) 2016-08-17 2023-03-17 菲克特生物科学股份有限公司 核酸产品及其施用方法
WO2018089846A1 (fr) 2016-11-10 2018-05-17 Translate Bio, Inc. Administration sous-cutanée d'arn messager
US11684584B2 (en) 2016-12-30 2023-06-27 Genevant Sciences Gmbh Branched peg molecules and related compositions and methods
EP3565605A1 (fr) 2017-01-03 2019-11-13 ethris GmbH Polyribonucléotides codant pour l'ornithine transcarbamylase et leurs formulations
AU2018224843B2 (en) 2017-02-27 2024-08-15 Translate Bio, Inc. Methods for purification of messenger RNA
DK3585886T5 (da) 2017-02-27 2024-09-02 Translate Bio Inc Storskalasyntese af messenger-rna
DK3585892T3 (da) 2017-02-27 2022-08-22 Translate Bio Inc Fremgangsmåder til oprensning af messenger-rna
WO2018165257A1 (fr) 2017-03-07 2018-09-13 Translate Bio, Inc. Administration polyanionique d'acides nucléiques

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