[go: up one dir, main page]

RU2019126509A - Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе - Google Patents

Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе Download PDF

Info

Publication number
RU2019126509A
RU2019126509A RU2019126509A RU2019126509A RU2019126509A RU 2019126509 A RU2019126509 A RU 2019126509A RU 2019126509 A RU2019126509 A RU 2019126509A RU 2019126509 A RU2019126509 A RU 2019126509A RU 2019126509 A RU2019126509 A RU 2019126509A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
capsid
protein
aav5
isolated
modified
Prior art date
Application number
RU2019126509A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2019126509A3 (ru
RU2751592C2 (ru
Inventor
Анна Николаевна Стрелкова
Александр Владимирович Карабельский
Дмитрий Александрович Мадера
Мария Павловна Перепелкина
Елена Викторовна Юрлова
Павел Михайлович Гершович
Александр Владимирович Прокофьев
Дмитрий Валентинович Морозов
Original Assignee
Общество С Ограниченной Ответственностью "Анабион"
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Priority to RU2019126509A priority Critical patent/RU2751592C2/ru
Application filed by Общество С Ограниченной Ответственностью "Анабион" filed Critical Общество С Ограниченной Ответственностью "Анабион"
Priority to PCT/RU2020/000445 priority patent/WO2021034222A1/ru
Priority to EP20855760.3A priority patent/EP4019642A4/en
Priority to MA56142A priority patent/MA56142B1/fr
Priority to JP2022512768A priority patent/JP2022545121A/ja
Priority to TW109128700A priority patent/TW202120690A/zh
Priority to JOP/2022/0043A priority patent/JOP20220043A1/ar
Priority to PE2022000294A priority patent/PE20221254A1/es
Priority to PH1/2022/550434A priority patent/PH12022550434A1/en
Priority to MX2022002184A priority patent/MX2022002184A/es
Priority to AU2020331882A priority patent/AU2020331882A1/en
Priority to BR112022003389A priority patent/BR112022003389A2/pt
Priority to CN202080074154.9A priority patent/CN114981444B/zh
Priority to CA3148964A priority patent/CA3148964A1/en
Priority to US17/637,099 priority patent/US20220306696A1/en
Priority to KR1020227009552A priority patent/KR20220158674A/ko
Priority to ARP200102440A priority patent/AR119869A1/es
Publication of RU2019126509A3 publication Critical patent/RU2019126509A3/ru
Publication of RU2019126509A publication Critical patent/RU2019126509A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2751592C2 publication Critical patent/RU2751592C2/ru
Priority to CONC2022/0001833A priority patent/CO2022001833A2/es
Priority to IL290802A priority patent/IL290802A/en
Priority to ECSENADI202221725A priority patent/ECSP22021725A/es

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/005—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from viruses
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C40—COMBINATORIAL TECHNOLOGY
    • C40B—COMBINATORIAL CHEMISTRY; LIBRARIES, e.g. CHEMICAL LIBRARIES
    • C40B40/00—Libraries per se, e.g. arrays, mixtures
    • C40B40/04—Libraries containing only organic compounds
    • C40B40/06—Libraries containing nucleotides or polynucleotides, or derivatives thereof
    • C40B40/08—Libraries containing RNA or DNA which encodes proteins, e.g. gene libraries
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/36—Blood coagulation or fibrinolysis factors
    • A61K38/37—Factors VIII
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
    • A61K38/46—Hydrolases (3)
    • A61K38/48—Hydrolases (3) acting on peptide bonds (3.4)
    • A61K38/482—Serine endopeptidases (3.4.21)
    • A61K38/4846—Factor VII (3.4.21.21); Factor IX (3.4.21.22); Factor Xa (3.4.21.6); Factor XI (3.4.21.27); Factor XII (3.4.21.38)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0008—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
    • A61P7/04—Antihaemorrhagics; Procoagulants; Haemostatic agents; Antifibrinolytic agents
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C12N15/861—Adenoviral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C12N15/864—Parvoviral vectors, e.g. parvovirus, densovirus
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Y—ENZYMES
    • C12Y304/00—Hydrolases acting on peptide bonds, i.e. peptidases (3.4)
    • C12Y304/21—Serine endopeptidases (3.4.21)
    • C12Y304/21022—Coagulation factor IXa (3.4.21.22)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0008—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
    • A61K48/0025—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition wherein the non-active part clearly interacts with the delivered nucleic acid
    • A61K48/0041—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition wherein the non-active part clearly interacts with the delivered nucleic acid the non-active part being polymeric
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14122—New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Peptides Or Proteins (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Claims (51)

1. Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5) для высокоэффективной трансдукции клеток-мишеней, содержащий аминокислотную последовательность белка VP1 капсида AAV5 дикого типа, кодируемую геном Сар, с одой или несколькими заменами, которые выбраны из группы: S651A, S2A и T711S, S2A, S651A и T711S.
2. Выделенный модифицированный белок VP1 капсида AAV5 по п. 1, где аминокислотная последовательность белка VP1 капсида AAV5 дикого типа имеет аминокислотную последовательность, представленную SEQ ID NO: 1.
3. Выделенный модифицированный белок VP1 капсида AAV5 по п. 1, который включает одну замену в положении S651A.
4. Выделенный модифицированный белок VP1 капсида AAV5 по п. 3, который имеет аминокислотную последовательность, представленную SEQ ID NO: 2.
5. Выделенный модифицированный белок VP1 капсида AAV5 по п. 1, который включает замены S2A и T711S.
6. Выделенный модифицированный белок VP1 капсида AAV5 по п. 5, который имеет аминокислотную последовательность, представленную SEQ ID NO: 3.
7. Выделенный модифицированный белок VP1 капсида AAV5 по п. 1, который включает замены S2A, S651A и T711S.
8. Выделенный модифицированный белок VP1 капсида AAV5 по п. 7, который имеет аминокислотную последовательность, представленную SEQ ID NO: 4.
9. Выделенная нуклеиновая кислота, кодирующая модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5) по любому из пп. 1-8, который используется для высокоэффективной трансдукции клеток-мишеней.
10. Выделенная нуклеиновая кислота по п. 9, кодирующая модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5) с аминокислотной заменой S651A, которая представлена нуклеиновой последовательностью с SEQ ID NO: 5 или любой другой последовательностью, кодирующей соответствующую аминокислотную последовательность.
11. Выделенная нуклеиновая кислота по п. 9, кодирующая модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5) с аминокислотными заменами S2A и T711S, которая представлена нуклеиновой последовательностью с SEQ ID NO: 6 или любой другой последовательностью, кодирующей соответствующую аминокислотную последовательность.
12. Выделенная нуклеиновая кислота по п. 9, кодирующая модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5) с аминокислотными заменами S2A, S651A и T711S, которая представлена нуклеиновой последовательностью с SEQ ID NO: 7 или любой другой последовательностью, кодирующей соответствующую аминокислотную последовательность.
13. Выделенный капсид для высокоэффективной трансдукции клеток-мишеней, который включает модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5) по любому из пп. 1-8.
14. Выделенный капсид по п. 13, который включает модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5) по любому из пп. 1-8, белок VP2 капсида AAV5 или его модифицированный вариант и белок VP3 капсида AAV5 или его модифицированный вариант.
15. Выделенный капсид по п. 14, который включает белок VP2 капсида AAV5 дикого типа.
16. Выделенный капсид по п. 15, который включает белок VP2 капсида AAV5 дикого типа, который имеет аминокислотную последовательность, представленную SEQ ID NO: 8.
17. Выделенный капсид по п. 14, который включает модифицированный белок VP2 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5).
18. Выделенный капсид по п. 17, который включает модифицированный белок VP2 капсида AAV5, который содержит замену T575S.
19. Выделенный капсид по п. 18, который включает модифицированный белок VP2 капсида AAV5, который содержит замену T575S, и имеет аминокислотную последовательность, представленную SEQ ID NO: 9.
20. Выделенный капсид по п. 18, который включает модифицированный белок VP2 капсида AAV5, который содержит замены S515A и T575S.
21. Выделенный капсид по п. 20, который включает модифицированный белок VP2 капсида AAV5, который содержит замены S515A и T575S, и имеет аминокислотную последовательность, представленную SEQ ID NO: 10.
22. Выделенный капсид по п. 14, который включает белок VP3 капсида AAV5 дикого типа.
23. Выделенный капсид по п. 22, который включает белок VP3 капсида AAV5 дикого типа, который имеет аминокислотную последовательность, представленную SEQ ID NO: 11.
24. Выделенный капсид по п. 14, который включает модифицированный белок VP3 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5).
25. Выделенный капсид по п. 24, который включает модифицированный белок VP3 капсида AAV5, который содержит замену T519S.
26. Выделенный капсид по п. 25, который включает модифицированный белок VP3 капсида AAV5, который содержит замену T519S, и имеет аминокислотную последовательность, представленную SEQ ID NO: 12.
27. Выделенный капсид по п. 24, который включает модифицированный белок VP3 капсида AAV5, который содержит замены S459A и T519S.
28. Выделенный капсид по п. 27, который включает модифицированный белок VP3 капсида AAV5, который содержит замены S459A и T519S, и имеет аминокислотную последовательность, представленную SEQ ID NO: 13.
29. Выделенная нуклеиновая кислота, кодирующая капсид по любому из пп. 13-28, который используется для высокоэффективной трансдукции клеток-мишеней.
30. Вектор на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса 5 серотипа (rAAV5) для доставки субъекту гетерологичной последовательности нуклеиновой кислоты, который включает:
1) капсид по любому из пп. 13-28, и
2) гетерологичную последовательность нуклеиновой кислоты, содержащую регуляторные последовательности, которые обеспечивают экспрессию продукта, кодируемого гетерологичной последовательностью нуклеиновой кислоты, в целевых клетках.
31. Вектор на основе rAAV5 по п. 30, где продукт экспрессии гетерологичной последовательности нуклеиновой кислоты представляет собой терапевтический полипептид или репортерный полипептид.
32. Вектор на основе rAAV5 по п. 31, где терапевтический полипептид представляет собой фактор свертывания крови, выбираемый из группы, состоящей из фактора VIII, фактора IX или их функционального варианта.
33. Вектор на основе rAAV5 по п. 32, где терапевтический пептид представляет собой фактор VIII или его функциональный вариант.
34. Вектор на основе rAAV5 по п. 32, где терапевтический пептид представляет собой фактор IX или его функциональный вариант.
35. Фармацевтическая композиция для доставки генного продукта нуждающемуся в этом субъекту, содержащая:
a) вектор на основе rAAV5 по любому из пп. 30-34; и
b) фармацевтически приемлемый эксципиент.
36. Фармацевтическая композиция по п. 35, где субъект представляет собой человека.
37. Способ доставки генного продукта нуждающемуся в этом субъекту, который включает введение субъекту вектора на основе rAAV5 по любому из пп. 30-34 или фармацевтической композиции по п. 35.
38. Способ доставки генного продукта по п. 37, где субъект представляет собой человека.
39. Применение вектора на основе rAAV5 по любому из пп. 30-34 или фармацевтической композиции по п. 35 для лечения заболевания у нуждающегося в этом субъекта.
40. Применение по п. 39, где субъект представляет собой человека.
41. Применение по п. 39, где заболевание выбирают из группы: заболевания крови; заболевания центральной нервной системы; заболевания метаболизма; заболевания мышц; наследственные заболевания.
42. Применение по п. 41, где заболевание представляет собой заболевание крови.
43. Применение по п. 42, где продукт экспрессии гетерологичной последовательности нуклеиновой кислоты представляет собой фактор IX или его функциональный вариант.
44. Применение по п. 42, где продукт экспрессии гетерологичной последовательности нуклеиновой кислоты представляет собой фактор VIII или его функциональный вариант.
45. Применение по п. 41, где заболевание представляет собой заболевание мышц.
46. Применение по п. 41, где заболевание представляет собой наследственное заболевание.
47. Способ получения вектора на основе rAAV5 по любому из пп. 30-34, который включает трансфекцию клеток-продуцентов нуклеиновой кислотой по п. 29.
RU2019126509A 2019-08-22 2019-08-22 Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе RU2751592C2 (ru)

Priority Applications (20)

Application Number Priority Date Filing Date Title
RU2019126509A RU2751592C2 (ru) 2019-08-22 2019-08-22 Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе
BR112022003389A BR112022003389A2 (pt) 2019-08-22 2020-08-21 Proteína vp1 modificada isolada do capsídeo do sorotipo 5 do vírus adeno-associado (aav5), ácido nucleico isolado, capsídeo isolado, vetor baseado em raav5 e seu uso, composição farmacêutica, método para entrega de produto gênico
MA56142A MA56142B1 (fr) 2019-08-22 2020-08-21 Protéine modifiée séparée vp1 de capside de aav5
JP2022512768A JP2022545121A (ja) 2019-08-22 2020-08-21 Ａａｖ５の単離修飾ｖｐ１カプシドタンパク質
TW109128700A TW202120690A (zh) 2019-08-22 2020-08-21 腺相關病毒血清型５（ａａｖ５）的衣殼的分離的修飾的ｖｐ１蛋白、基於其的衣殼及載體
JOP/2022/0043A JOP20220043A1 (ar) 2019-08-22 2020-08-21 بروتين كابسيد vp1 معدل معزول من aav5
PE2022000294A PE20221254A1 (es) 2019-08-22 2020-08-21 Proteina vp1 modificada aislada de la capside del virus adeno-asociado de serotipo 5 (aav5), capside y vector basado en la misma
CA3148964A CA3148964A1 (en) 2019-08-22 2020-08-21 Isolated modified vp1 capsid protein of aav5
EP20855760.3A EP4019642A4 (en) 2019-08-22 2020-08-21 ISOLATED MODIFIED VP1 CAPSID PROTEIN FROM AAV5
AU2020331882A AU2020331882A1 (en) 2019-08-22 2020-08-21 Isolated modified VP1 capsid protein of AAV5
PCT/RU2020/000445 WO2021034222A1 (ru) 2019-08-22 2020-08-21 Выделенный модифицированный белок vp1 капсида aav5
MX2022002184A MX2022002184A (es) 2019-08-22 2020-08-21 Proteina vp1 modificada aislada de la capside del virus adeno-asociado de serotipo 5 (aav5), capside y vector basado en la misma.
PH1/2022/550434A PH12022550434A1 (en) 2019-08-22 2020-08-21 Isolated modified vp1 capsid protein of aav5
US17/637,099 US20220306696A1 (en) 2019-08-22 2020-08-21 Isolated modified vp1 capsid protein of aav5
KR1020227009552A KR20220158674A (ko) 2019-08-22 2020-08-21 Aav5의 단리 및 변형된 vp1 캡시드 단백질
CN202080074154.9A CN114981444B (zh) 2019-08-22 2020-08-21 Aav5的分离的修饰的vp1衣壳蛋白
ARP200102440A AR119869A1 (es) 2019-08-22 2020-08-31 Proteína vp1 modificada aislada de la cápside del virus adeno-asociado de serotipo 5 (aav5), cápside y vector basado en la misma
CONC2022/0001833A CO2022001833A2 (es) 2019-08-22 2022-02-21 Proteína vp1 modificada aislada de la cápside del virus adeno-asociado de serotipo 5 (aav5), cápside y vector basado en la misma.
IL290802A IL290802A (en) 2019-08-22 2022-02-22 Isolated and adapted capsid protein vp1 of the aav5 virus
ECSENADI202221725A ECSP22021725A (es) 2019-08-22 2022-03-21 Prote?na VP1 modificada aislada de la c?pside del virus adeno-asociado de serotipo 5 (AAV5), c?pside y vector basado en la misma.

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
RU2019126509A RU2751592C2 (ru) 2019-08-22 2019-08-22 Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе

Publications (3)

Publication Number Publication Date
RU2019126509A3 RU2019126509A3 (ru) 2021-06-04
RU2019126509A true RU2019126509A (ru) 2021-06-04
RU2751592C2 RU2751592C2 (ru) 2021-07-15

Family

ID=74660332

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2019126509A RU2751592C2 (ru) 2019-08-22 2019-08-22 Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе

Country Status (20)

Country Link
US (1) US20220306696A1 (ru)
EP (1) EP4019642A4 (ru)
JP (1) JP2022545121A (ru)
KR (1) KR20220158674A (ru)
CN (1) CN114981444B (ru)
AR (1) AR119869A1 (ru)
AU (1) AU2020331882A1 (ru)
BR (1) BR112022003389A2 (ru)
CA (1) CA3148964A1 (ru)
CO (1) CO2022001833A2 (ru)
EC (1) ECSP22021725A (ru)
IL (1) IL290802A (ru)
JO (1) JOP20220043A1 (ru)
MA (1) MA56142B1 (ru)
MX (1) MX2022002184A (ru)
PE (1) PE20221254A1 (ru)
PH (1) PH12022550434A1 (ru)
RU (1) RU2751592C2 (ru)
TW (1) TW202120690A (ru)
WO (1) WO2021034222A1 (ru)

Cited By (3)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2023022633A1 (ru) 2021-08-20 2023-02-23 Акционерное общество "БИОКАД" Выделенный модифицированный белок vp1 капсида aav5
WO2023022634A1 (ru) * 2021-08-20 2023-02-23 Акционерное общество "БИОКАД" Выделенный модифицированный белок vp1 капсида aav9
RU2820088C1 (ru) * 2021-08-20 2024-05-28 Акционерное общество "БИОКАД" Выделенный модифицированный белок VPI капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе

Families Citing this family (3)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
CA3135609A1 (en) 2019-04-01 2020-10-08 Tenaya Therapeutics, Inc. Adeno-associated virus with engineered capsid
CN113121654B (zh) * 2021-04-19 2023-11-17 信念医药科技(上海)有限公司 腺相关病毒衣壳蛋白及包含其的腺相关病毒载体
WO2025040185A1 (zh) * 2023-11-29 2025-02-27 广州译码基因科技有限公司 可提高aav病毒神经靶向性的衣壳蛋白突变体及其应用

Family Cites Families (10)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
DE19827457C1 (de) * 1998-06-19 2000-03-02 Medigene Ag Strukturprotein von AAV, seine Herstellung und Verwendung
ES2717377T3 (es) * 2001-12-17 2019-06-20 Univ Pennsylvania Secuencias de serotipo 8 de virus adeno-asociado (AAV), vectores que las contienen y usos de las mismas
US9193956B2 (en) 2011-04-22 2015-11-24 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof
BR122021020419B1 (pt) 2012-04-18 2023-01-17 The Children's Hospital Of Philadelphia Vetor de vírus adeno-associado (aav) que compreende uma proteína de capsídeo vp1, composições farmacêuticas compreendendo o mesmo, e seus usos
CA2919103C (en) * 2013-07-22 2023-10-10 The Children's Hospital Of Philadelphia Variant aav and compositions, methods and uses for gene transfer to cells, organs and tissues
US10081659B2 (en) * 2015-04-06 2018-09-25 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Dept. Of Health And Human Services Adeno-associated vectors for enhanced transduction and reduced immunogenicity
SG10202107733QA (en) * 2015-09-28 2021-09-29 Univ North Carolina Chapel Hill Methods and compositions for antibody-evading virus vectors
WO2017201121A1 (en) * 2016-05-17 2017-11-23 University Of Florida Research Foundation, Inc. Recombinant aav for gene therapy in lungs
CA3135609A1 (en) * 2019-04-01 2020-10-08 Tenaya Therapeutics, Inc. Adeno-associated virus with engineered capsid
RU2761879C1 (ru) * 2021-07-27 2021-12-13 Закрытое Акционерное Общество "Биокад" Вакцина на основе AAV5 для индукции специфического иммунитета к вирусу SARS-CoV-2 и/или профилактики коронавирусной инфекции, вызванной SARS-CoV-2

Cited By (4)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2023022633A1 (ru) 2021-08-20 2023-02-23 Акционерное общество "БИОКАД" Выделенный модифицированный белок vp1 капсида aav5
WO2023022634A1 (ru) * 2021-08-20 2023-02-23 Акционерное общество "БИОКАД" Выделенный модифицированный белок vp1 капсида aav9
RU2820088C1 (ru) * 2021-08-20 2024-05-28 Акционерное общество "БИОКАД" Выделенный модифицированный белок VPI капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе
RU2825667C2 (ru) * 2021-08-20 2024-08-28 Акционерное общество "БИОКАД" Выделенный модифицированный белок VPI капсида аденоассоциированного вируса 9 серотипа (AAV9), капсид и вектор на его основе

Also Published As

Publication number Publication date
US20220306696A1 (en) 2022-09-29
CO2022001833A2 (es) 2022-08-09
RU2019126509A3 (ru) 2021-06-04
BR112022003389A2 (pt) 2022-05-17
IL290802A (en) 2022-04-01
JP2022545121A (ja) 2022-10-25
WO2021034222A9 (ru) 2021-04-22
PE20221254A1 (es) 2022-08-16
EP4019642A4 (en) 2023-09-06
TW202120690A (zh) 2021-06-01
WO2021034222A1 (ru) 2021-02-25
PH12022550434A1 (en) 2024-02-19
MX2022002184A (es) 2022-05-24
RU2751592C2 (ru) 2021-07-15
CN114981444B (zh) 2025-05-27
AR119869A1 (es) 2022-01-19
CA3148964A1 (en) 2021-02-25
AU2020331882A1 (en) 2022-11-03
EP4019642A1 (en) 2022-06-29
JOP20220043A1 (ar) 2023-01-30
KR20220158674A (ko) 2022-12-01
ECSP22021725A (es) 2022-08-31
CN114981444A (zh) 2022-08-30
MA56142B1 (fr) 2023-09-27
MA56142A1 (fr) 2023-05-31

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2019126509A (ru) Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе
US10214785B2 (en) Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof
RU2020113681A (ru) Капсиды вариантов аденоассоциированных вирусов и методы их применения
RU2018112506A (ru) Лечение пигментного ретинита
JP2020510428A5 (ru)
JP2017518271A5 (ru)
RU2019103488A (ru) Способы и композиции для лечения нарушений и заболеваний, связанных с rdh12
CN114729009A (zh) 用于眼部基因递送的aav载体变体
CN114276419B (zh) 肌肉高亲和性的新型腺相关病毒衣壳蛋白及其应用
JP2019524090A5 (ru)
CN112029773B (zh) 编码bdnf的核酸及其应用
CN113121651A (zh) 新型低中和抗体腺相关病毒衣壳蛋白
JP2020533968A (ja) 組換えアデノ随伴ベクター
US20230212609A1 (en) Codon-optimized nucleic acid encoding smn1 protein
MX2023012410A (es) Metodos para tratar enfermedades oculares usando variantes de aav2 que codifican aflibercept.
RU2021124726A (ru) Выделенный модифицированный белок VPI капсида аденоассоциированного вируса 9 серотипа (AAV9), капсид и вектор на его основе
MX2022002960A (es) Metodos para tratar enfermedades neovasculares oculares usando variantes de aav2 que codifican para aflibercept.
US20240307559A1 (en) Kcnv2 gene therapy
CN115160410A (zh) 新型肌肉高效亲和腺相关病毒血清型及相关应用
HK40035863A (en) Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof
HK40035863B (en) Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof
RU2020136195A (ru) РЕКОМБИНАНТНЫЙ АДЕНОАССОЦИИРОВАННЫЙ ВИРУС, ЯВЛЯЮЩИЙСЯ ГИБРИДОМ СЕРОТИПОВ AAV9 И AAVrh74, С ПОНИЖЕННЫМ ТРОПИЗМОМ К ПЕЧЕНОЧНОЙ ТКАНИ
RU2021121087A (ru) Способы и композиции для лечения болезней накопления гликогена
CN117693593A (zh) 用于治疗b型血友病的组合物和方法
HK1247855B (en) Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof