RU2018129975A - Способы лечения болезни данона и других нарушений аутофагии - Google Patents
Способы лечения болезни данона и других нарушений аутофагии Download PDFInfo
- Publication number
- RU2018129975A RU2018129975A RU2018129975A RU2018129975A RU2018129975A RU 2018129975 A RU2018129975 A RU 2018129975A RU 2018129975 A RU2018129975 A RU 2018129975A RU 2018129975 A RU2018129975 A RU 2018129975A RU 2018129975 A RU2018129975 A RU 2018129975A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- vector
- paragraphs
- gene therapy
- lamp
- therapy according
- Prior art date
Links
- 238000000034 method Methods 0.000 title claims 10
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 title claims 5
- 201000010099 disease Diseases 0.000 title claims 4
- 239000013598 vector Substances 0.000 claims 21
- 238000001415 gene therapy Methods 0.000 claims 15
- 101710116771 Lysosome-associated membrane glycoprotein 2 Proteins 0.000 claims 11
- 102100038225 Lysosome-associated membrane glycoprotein 2 Human genes 0.000 claims 10
- 102000001708 Protein Isoforms Human genes 0.000 claims 9
- 108010029485 Protein Isoforms Proteins 0.000 claims 9
- 108091033319 polynucleotide Proteins 0.000 claims 8
- 102000040430 polynucleotide Human genes 0.000 claims 8
- 239000002157 polynucleotide Substances 0.000 claims 8
- 239000013603 viral vector Substances 0.000 claims 5
- 208000037895 autophagy disorder Diseases 0.000 claims 4
- 241000702421 Dependoparvovirus Species 0.000 claims 3
- 208000024891 symptom Diseases 0.000 claims 3
- FWMNVWWHGCHHJJ-SKKKGAJSSA-N 4-amino-1-[(2r)-6-amino-2-[[(2r)-2-[[(2r)-2-[[(2r)-2-amino-3-phenylpropanoyl]amino]-3-phenylpropanoyl]amino]-4-methylpentanoyl]amino]hexanoyl]piperidine-4-carboxylic acid Chemical compound C([C@H](C(=O)N[C@H](CC(C)C)C(=O)N[C@H](CCCCN)C(=O)N1CCC(N)(CC1)C(O)=O)NC(=O)[C@H](N)CC=1C=CC=CC=1)C1=CC=CC=C1 FWMNVWWHGCHHJJ-SKKKGAJSSA-N 0.000 claims 2
- 241000701022 Cytomegalovirus Species 0.000 claims 2
- 101710169959 Membrane protein 2 Proteins 0.000 claims 2
- 125000002091 cationic group Chemical group 0.000 claims 2
- 230000002401 inhibitory effect Effects 0.000 claims 2
- 239000002502 liposome Substances 0.000 claims 2
- 210000003712 lysosome Anatomy 0.000 claims 2
- 230000001868 lysosomic effect Effects 0.000 claims 2
- 230000000116 mitigating effect Effects 0.000 claims 2
- 208000030453 Drug-Related Side Effects and Adverse reaction Diseases 0.000 claims 1
- 108700039691 Genetic Promoter Regions Proteins 0.000 claims 1
- 206010019280 Heart failures Diseases 0.000 claims 1
- 241000713666 Lentivirus Species 0.000 claims 1
- 208000001647 Renal Insufficiency Diseases 0.000 claims 1
- 108091036066 Three prime untranslated region Proteins 0.000 claims 1
- 206010070863 Toxicity to various agents Diseases 0.000 claims 1
- 241000700605 Viruses Species 0.000 claims 1
- 230000032683 aging Effects 0.000 claims 1
- 125000000129 anionic group Chemical group 0.000 claims 1
- 229920006317 cationic polymer Polymers 0.000 claims 1
- 239000002299 complementary DNA Substances 0.000 claims 1
- 206010012601 diabetes mellitus Diseases 0.000 claims 1
- 239000003623 enhancer Substances 0.000 claims 1
- 210000001808 exosome Anatomy 0.000 claims 1
- 238000001361 intraarterial administration Methods 0.000 claims 1
- 238000007918 intramuscular administration Methods 0.000 claims 1
- 238000007915 intraurethral administration Methods 0.000 claims 1
- 238000001990 intravenous administration Methods 0.000 claims 1
- 201000006370 kidney failure Diseases 0.000 claims 1
- 208000010125 myocardial infarction Diseases 0.000 claims 1
- 230000037361 pathway Effects 0.000 claims 1
- 230000008488 polyadenylation Effects 0.000 claims 1
- 229920000642 polymer Polymers 0.000 claims 1
- 241000701161 unidentified adenovirus Species 0.000 claims 1
- 241001529453 unidentified herpesvirus Species 0.000 claims 1
- 241001430294 unidentified retrovirus Species 0.000 claims 1
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/0008—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- A61K38/177—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/0075—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
- A61K9/0019—Injectable compositions; Intramuscular, intravenous, arterial, subcutaneous administration; Compositions to be administered through the skin in an invasive manner
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P13/00—Drugs for disorders of the urinary system
- A61P13/12—Drugs for disorders of the urinary system of the kidneys
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
- A61P3/08—Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis
- A61P3/10—Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis for hyperglycaemia, e.g. antidiabetics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P39/00—General protective or antinoxious agents
- A61P39/02—Antidotes
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P39/00—General protective or antinoxious agents
- A61P39/06—Free radical scavengers or antioxidants
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
- A61P9/04—Inotropic agents, i.e. stimulants of cardiac contraction; Drugs for heart failure
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
- A61P9/10—Drugs for disorders of the cardiovascular system for treating ischaemic or atherosclerotic diseases, e.g. antianginal drugs, coronary vasodilators, drugs for myocardial infarction, retinopathy, cerebrovascula insufficiency, renal arteriosclerosis
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
- C07K14/70596—Molecules with a "CD"-designation not provided for elsewhere
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
- C12N15/864—Parvoviral vectors, e.g. parvovirus, densovirus
- C12N15/8645—Adeno-associated virus
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2217/00—Genetically modified animals
- A01K2217/07—Animals genetically altered by homologous recombination
- A01K2217/075—Animals genetically altered by homologous recombination inducing loss of function, i.e. knock out
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2227/00—Animals characterised by species
- A01K2227/10—Mammal
- A01K2227/105—Murine
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2267/00—Animals characterised by purpose
- A01K2267/03—Animal model, e.g. for test or diseases
- A01K2267/0306—Animal model for genetic diseases
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Toxicology (AREA)
- Cardiology (AREA)
- Virology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Cell Biology (AREA)
- Heart & Thoracic Surgery (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Dermatology (AREA)
- Hematology (AREA)
- Obesity (AREA)
Claims (23)
1. Вектор для генной терапии, содержащий экспрессирующую кассету, содержащую полинуклеотид, кодирующий одну или несколько изоформ ассоциированного с лизосомами мембранного белка 2 (LAMP-2).
2. Вектор для генной терапии по п. 1, где вектор представляет собой вирусный вектор.
3. Вектор для генной терапии по любому из пп. 1-2, где вирусный вектор происходит из вируса, выбранного из группы, состоящей из аденовируса, ретровируса, лентивируса, герпесвируса и аденоассоциированного вируса (AAV).
4. Вектор для генной терапии по п. 3, где вектор происходит одного или нескольких серотипов 1-11 аденоассоциированного вируса (AAV) или их любых подгрупп.
5. Вектор для генной терапии по любому из пп. 2-4, где вирусный вектор инкапсулируют в анионную липосому.
6. Вектор для генной терапии по п. 1, где вектор представляет собой невирусный вектор.
7. Вектор для генной терапии по п. 6, где невирусный вектор выбирают из группы, состоящей из депротеинизированной ДНК, катионного липосомального комплекса, катионного полимерного комплекса, катионного липосомально-полимерного комплекса и экзосомы.
8. Вектор для генной терапии по любому из пп. 1-7, в котором экспрессирующая кассета содержит функционально связанные в направлении от 5' к 3' первый инвертированный концевой повтор, область энхансера/промотора, полинуклеотид, кодирующий одну или несколько изоформ LAMP-2, 3'-нетранслируемую область, содержащую сигнал полиаденилирования, и второй инвертированный концевой повтор.
9. Вектор для генной терапии по п. 8, в котором промотор выбирают из группы, состоящей из промотора цитомегаловируса (CMV) и промотора CAG.
10. Вектор для генной терапии по любому из пп. 1-9, в котором полинуклеотид содержит ДНК или кДНК.
11. Вектор для генной терапии по любому из пп. 1-10, в котором полинуклеотид, кодирующий одну или несколько изоформ LAMP-2, содержит одну или несколько изоформ LAMP-2 человека.
12. Вектор для генной терапии по любому из пп. 1-11, в котором полинуклеотид, кодирующий одну или несколько изоформ LAMP-2, содержит одну или несколько изоформ LAMP-2, выбранных из группы, состоящей из LAMP-2A, LAMP-2B и LAMP-2C.
13. Вектор для генной терапии по любому из пп. 1-12, в котором полинуклеотид, кодирующий одну или несколько изоформ LAMP-2, обладает по меньшей мере приблизительно 90% идентичностью последовательностей с одной или несколькими из SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2 и SEQ ID NO: 3.
14. Вектор для генной терапии по п. 13, в котором полинуклеотид, кодирующий одну или несколько изоформ LAMP-2, содержит одну или несколько из SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2 и SEQ ID NO: 3.
15. Способ предотвращения, смягчения, улучшения, снижения, ингибирования, устранения и/или обращения одного или нескольких симптомов болезни Данона или другого нарушения аутофагии у нуждающегося в этом субъекта, включающий введение субъекту вектора для генной терапии по любому из пп. 1-14.
16. Способ предотвращения, смягчения, улучшения, снижения, ингибирования, устранения и/или обращения одного или нескольких симптомов болезни Данона или другого нарушения аутофагии у нуждающегося в этом субъекта, включающий введение субъекту вектора аденоассоциированного вируса (AAV), содержащего экспрессирующую кассету, содержащую полинуклеотид, кодирующий одну или несколько изоформ ассоциированного с лизосомами мембранного белка 2 (LAMP-2).
17. Способ по любому из пп. 15-16, в котором вектор вводят через путь, выбранный из группы, состоящей из внутривенного, внутриартериального, интракардиального, внутрикоронарного, интрамиокардиального, внутрипочечного, внутриуретрального, эпидурального и внутримышечного.
18. Способ по любому из пп. 15-17, в котором вектор вводят несколько раз.
19. Способ по любому из пп. 15-18, в котором нарушение аутофагии выбирают из группы, состоящей из терминальной сердечной недостаточности, инфаркта миокарда, лекарственных токсичностей, диабета, терминальной почечной недостаточности и старения.
20. Способ по любому из пп. 15-19, в котором субъектом является человек.
21. Способ по любому пп. 15-20, в котором субъект проявляет симптомы болезни Данона или другого нарушения аутофагии.
22. Способ по любому из пп. 15-21, в котором субъект идентифицирован в качестве имеющего сниженную или не поддающуюся обнаружению экспрессию LAMP-2.
23. Способ по любому из пп. 15-22, в котором субъект идентифицирован в качестве имеющего мутантный ген LAMP-2.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201662280269P | 2016-01-19 | 2016-01-19 | |
| US62/280,269 | 2016-01-19 | ||
| PCT/US2017/014164 WO2017127565A1 (en) | 2016-01-19 | 2017-01-19 | Methods for the treatment of danon disease and other disorders of autophagy |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2018129975A true RU2018129975A (ru) | 2020-02-20 |
| RU2018129975A3 RU2018129975A3 (ru) | 2020-06-22 |
| RU2777571C2 RU2777571C2 (ru) | 2022-08-08 |
Family
ID=
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| US20210379201A1 (en) | 2021-12-09 |
| KR20180102172A (ko) | 2018-09-14 |
| EP3405215A4 (en) | 2019-08-28 |
| US11065347B2 (en) | 2021-07-20 |
| DK3405215T3 (da) | 2022-09-19 |
| ES2926977T3 (es) | 2022-10-31 |
| PL3405215T3 (pl) | 2022-10-31 |
| CA3011731A1 (en) | 2017-07-27 |
| AU2017209189B2 (en) | 2024-03-28 |
| CN109069671B (zh) | 2022-10-18 |
| BR112018014633A2 (pt) | 2019-10-01 |
| JP2024074902A (ja) | 2024-05-31 |
| AU2024204354A1 (en) | 2024-09-12 |
| PT3405215T (pt) | 2022-09-20 |
| EP4119168A1 (en) | 2023-01-18 |
| CN109069671A (zh) | 2018-12-21 |
| EP3405215B1 (en) | 2022-06-15 |
| JP2022188227A (ja) | 2022-12-20 |
| US20190054190A1 (en) | 2019-02-21 |
| WO2017127565A1 (en) | 2017-07-27 |
| JP7219452B2 (ja) | 2023-02-08 |
| HUE059752T2 (hu) | 2022-12-28 |
| AU2017209189A1 (en) | 2018-08-02 |
| RU2018129975A3 (ru) | 2020-06-22 |
| CN116440292A (zh) | 2023-07-18 |
| JP2019505588A (ja) | 2019-02-28 |
| EP3405215A1 (en) | 2018-11-28 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| JP2019505588A5 (ja) | 遺伝子治療ベクターおよび医薬組成物 | |
| AU2017209189B2 (en) | Methods for the treatment of Danon disease and other disorders of autophagy | |
| JP2015523379A5 (ru) | ||
| JP2021531752A (ja) | ダノン病治療用遺伝子療法ベクター | |
| JP2025032238A (ja) | 補体因子ｉおよび補体因子ｉ補因子、それらをコードするベクターおよび治療的使用 | |
| AU2016354988A1 (en) | Secreted splicing variant of mammal Klotho as a medicament for cognition and behaviour impairments | |
| US20220143215A1 (en) | Gene therapy vectors for treatment of danon disease | |
| BR112017001909A2 (pt) | proteínas, composição farmacêutica, ácido nucleico, vetores, célula, método de terapia gênica, método para tratar uma condição, uso de um vetor e uso de uma proteína de um mamífero mutante | |
| RU2019103488A (ru) | Способы и композиции для лечения нарушений и заболеваний, связанных с rdh12 | |
| KR20230056658A (ko) | 벡터 | |
| US20200024323A1 (en) | Treatment of neuropathy with igf-1-encoding dna constructs and hgf-encoding dna constructs | |
| AU2019304569B2 (en) | Treatment of neuropathy with DNA constructs expressing IGF-1 isoforms | |
| EP4386085A2 (en) | Codon-optimised complement factor i | |
| O'Neill et al. | Comparison of SNCG and NEFH promoter–driven expression of human SIRT1 expression in a mouse model of glaucoma | |
| JP2017530128A (ja) | 肝細胞増殖因子及びストローマ細胞由来因子１αを用いた末梢動脈疾患の予防または治療用組成物 | |
| US20220184232A1 (en) | Methods of treating tnni3-mediated cardiomyopathy | |
| RU2824048C2 (ru) | Кодон-оптимизированный фактор комплемента i | |
| US20240191257A1 (en) | Gene Therapy for Retinal Disease | |
| RU2024118293A (ru) | Векторы для генной терапии для лечения болезни данона | |
| JPWO2021058830A5 (ru) | ||
| RU2023129510A (ru) | Геннотерапевтические векторы для лечения болезни данона | |
| BR112018014633B1 (pt) | Vetor de terapia gênica e usos de vetores | |
| BR122024004792A2 (pt) | Fator complementar i otimizado por códon | |
| NZ766316B2 (en) | Compositions and methods for treating retinal disorders | |
| HK40000046B (en) | Methods for the treatment of danon disease and other disorders of autophagy |