RU2016139108A - Антисмысловые нуклеиновые кислоты - Google Patents
Антисмысловые нуклеиновые кислоты Download PDFInfo
- Publication number
- RU2016139108A RU2016139108A RU2016139108A RU2016139108A RU2016139108A RU 2016139108 A RU2016139108 A RU 2016139108A RU 2016139108 A RU2016139108 A RU 2016139108A RU 2016139108 A RU2016139108 A RU 2016139108A RU 2016139108 A RU2016139108 A RU 2016139108A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- antisense oligomer
- pharmaceutically acceptable
- hydrate
- acceptable salt
- nucleotide sequence
- Prior art date
Links
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 title 1
- 102000039446 nucleic acids Human genes 0.000 title 1
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 title 1
- 230000000692 anti-sense effect Effects 0.000 claims 25
- 239000002773 nucleotide Substances 0.000 claims 19
- 125000003729 nucleotide group Chemical group 0.000 claims 19
- 150000003839 salts Chemical class 0.000 claims 16
- 201000006938 muscular dystrophy Diseases 0.000 claims 7
- 101001053946 Homo sapiens Dystrophin Proteins 0.000 claims 6
- 230000000694 effects Effects 0.000 claims 6
- 108091034117 Oligonucleotide Proteins 0.000 claims 5
- 238000012217 deletion Methods 0.000 claims 4
- 230000037430 deletion Effects 0.000 claims 4
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims 4
- 108091028043 Nucleic acid sequence Proteins 0.000 claims 3
- 238000000034 method Methods 0.000 claims 3
- 108700024394 Exon Proteins 0.000 claims 2
- 150000001875 compounds Chemical class 0.000 claims 2
- 238000003780 insertion Methods 0.000 claims 2
- 230000037431 insertion Effects 0.000 claims 2
- 125000004573 morpholin-4-yl group Chemical group N1(CCOCC1)* 0.000 claims 2
- 125000002467 phosphate group Chemical group [H]OP(=O)(O[H])O[*] 0.000 claims 2
- 238000006467 substitution reaction Methods 0.000 claims 2
- HMFHBZSHGGEWLO-SOOFDHNKSA-N D-ribofuranose Chemical compound OC[C@H]1OC(O)[C@H](O)[C@@H]1O HMFHBZSHGGEWLO-SOOFDHNKSA-N 0.000 claims 1
- PYMYPHUHKUWMLA-LMVFSUKVSA-N Ribose Natural products OC[C@@H](O)[C@@H](O)[C@@H](O)C=O PYMYPHUHKUWMLA-LMVFSUKVSA-N 0.000 claims 1
- 239000004480 active ingredient Substances 0.000 claims 1
- 125000000217 alkyl group Chemical group 0.000 claims 1
- 125000002947 alkylene group Chemical group 0.000 claims 1
- HMFHBZSHGGEWLO-UHFFFAOYSA-N alpha-D-Furanose-Ribose Natural products OCC1OC(O)C(O)C1O HMFHBZSHGGEWLO-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 125000003118 aryl group Chemical group 0.000 claims 1
- 230000000295 complement effect Effects 0.000 claims 1
- 239000003937 drug carrier Substances 0.000 claims 1
- 239000000126 substance Substances 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
- C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
- A61K31/713—Double-stranded nucleic acids or oligonucleotides
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
- A61P21/04—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system for myasthenia gravis
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
- C12N15/111—General methods applicable to biologically active non-coding nucleic acids
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/10—Type of nucleic acid
- C12N2310/11—Antisense
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/31—Chemical structure of the backbone
- C12N2310/314—Phosphoramidates
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/31—Chemical structure of the backbone
- C12N2310/315—Phosphorothioates
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/32—Chemical structure of the sugar
- C12N2310/321—2'-O-R Modification
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/32—Chemical structure of the sugar
- C12N2310/322—2'-R Modification
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/32—Chemical structure of the sugar
- C12N2310/323—Chemical structure of the sugar modified ring structure
- C12N2310/3233—Morpholino-type ring
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/35—Nature of the modification
- C12N2310/352—Nature of the modification linked to the nucleic acid via a carbon atom
- C12N2310/3521—Methyl
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/35—Nature of the modification
- C12N2310/352—Nature of the modification linked to the nucleic acid via a carbon atom
- C12N2310/3525—MOE, methoxyethoxy
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/35—Nature of the modification
- C12N2310/353—Nature of the modification linked to the nucleic acid via an atom other than carbon
- C12N2310/3533—Halogen
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/35—Nature of the modification
- C12N2310/353—Nature of the modification linked to the nucleic acid via an atom other than carbon
- C12N2310/3535—Nitrogen
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2320/00—Applications; Uses
- C12N2320/30—Special therapeutic applications
- C12N2320/33—Alteration of splicing
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Zoology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
- Neurology (AREA)
- Physical Education & Sports Medicine (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
Claims (29)
1. Антисмысловой олигомер, выбранный из группы, состоящей из приведенных ниже (a)- (c), или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат:
(a) антисмысловой олигомер, содержащий нуклеотидную последовательность SEQ ID NO: 1 или 2;
(b) антисмысловой олигомер, который состоит из нуклеотидной последовательности, содержащей делецию, замену, вставку и/или добавление 1-5 нуклеотидов в нуклеотидной последовательности SEQ ID NO: 1 или 2, и обладающий активностью, вызывающей пропуск экзона 51 в гене дистрофина человека; и
(c) антисмысловой олигомер, который имеет нуклеотидную последовательность по меньшей мере на 80% идентичную нуклеотидной последовательностям SEQ ID NOs: 1 или 2, и обладающий активностью, вызывающей пропуск экзона 51 в гене дистрофина человека.
2. Антисмысловой олигомер, выбранный из группы, состоящей из приведенных ниже (e)- (h), или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат:
(e) антисмысловой олигомер, который состоит из нуклеотидной последовательности SEQ ID NO: 1 или 2;
(f) антисмысловой олигомер, который состоит из нуклеотидной последовательности, содержащей делецию, замену, вставку и/или добавление 1-3 нуклеотидов в нуклеотидной последовательности SEQ ID NO: 1 или 2, и обладающий активностью, вызывающей пропуск экзона 51 в гене дистрофина человека;
(g) антисмысловой олигомер, который состоит из нуклеотидной последовательности по меньшей мере на 80% идентичной нуклеотидной последовательностям SEQ ID NO: 1 или 2, и обладающий активностью, вызывающей пропуск экзона 51 в гене дистрофина человека; и
(h) антисмысловой олигомер, который гибридизуется в строгих условиях с олигонуклеотидом, состоящим из нуклеотидной последовательности, комплементарной нуклеотидной последовательности SEQ ID NO: 1 или 2, и обладает активностью, вызывающей пропуск экзона 51 в гене дистрофина человека.
3. Антисмысловой олигомер, выбранный из группы, состоящей из приведенных ниже (i)- (j), или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат:
(i) антисмысловой олигомер, который состоит из нуклеотидной последовательности SEQ ID NO: 1 или 2; и
(j) антисмысловой олигомер, который имеет нуклеотидную последовательность по меньшей мере на 90% идентичную нуклеотидной последовательностям SEQ ID NOs: 1 или 2, и обладающий активностью, вызывающей пропуск экзона 51 в гене дистрофина человека.
4. Антисмысловой олигомер по любому из пп.1-3, отличающийся тем, что является олигонуклеотидом, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
5. Антисмысловой олигомер по п.4 или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат, отличающийся тем, что модифицированы остаток сахара и/или область соединения через фосфатную группу по меньшей мере одного нуклеотида, входящего в состав олигонуклеотида.
6. Антисмысловой олигомер по п.4 или 5 или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат, где остаток сахара по меньшей мере одного нуклеотида, входящего в состав олигонуклеотида, является рибозой, в которой 2'-OH-группа заменена любой группой, выбранной из группы, состоящей из OR, R, R'OR, SH, SR, NH2, NHR, NR2, N3, CN, F, Cl, Br и I (где R является алкилом или арилом и R' является алкиленом).
7. Антисмысловой олигомер по любому из пп.4-6 или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат, где область соединения через фосфатную группу по меньшей мере одного нуклеотида, входящего в состав олигонуклеотида, является любой областью, выбираемой из группы, состоящей из тиофосфатной связи, дитиофосфатной связи, алкилфосфонатной связи, фосфорамидатной связи и боранофосфатной связи.
8. Антисмысловой олигомер по любому из пп.1-3, который является морфолино-олигомером, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
9. Антисмысловой олигомер по п.8, который является фосфодиамидатным морфолино-олигомером, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
10. Антисмысловой олигомер по п.8 или 9 или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат, в котором 5'-конец имеет любую из приведенных ниже химических формул (1)-(3)
11. Фармацевтическая композиция для лечения мышечной дистрофии, содержащая в качестве активного ингредиента антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемую соль или гидрат по любому из пп.1-10.
12. Фармацевтическая композиция по п.11, содержащая фармацевтически приемлемый носитель.
13. Способ лечения мышечной дистрофии, включающий введение пациенту с мышечной дистрофией антисмыслового олигомера или его фармацевтически приемлемой соли или гидрата по любому из пп.1-10 или фармацевтической композиции по п.11 или 12.
14. Способ лечения по п.13, где пациентом с мышечной дистрофией является пациент с делециями нуклеотидов внутри экзонов 29-50, 50, 45-50, 48-50, 49-50, 52, 52-63, 13-50, 19-50, 43-50 или 47-50.
15. Способ лечения по п.13 или 14, где пациентом является человек.
16. Применение антисмыслового олигомера или его фармацевтически приемлемой соли или гидрата по любому из пп.1-10 для получения фармацевтической композиции для лечения мышечной дистрофии.
17. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по любому из пп. 1-10 для применения в лечении мышечной дистрофии.
18. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по п.17, где пациентом с мышечной дистрофией в указанном лечении является пациент с делециями нуклеотидов внутри экзонов 29-50, 50, 45-50, 48-50, 49-50, 52, 52-63, 13-50, 19-50, 43-50 или 47-50.
19. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по п.17 или 18, где пациентом является человек.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| JP2014048897 | 2014-03-12 | ||
| JP2014-048897 | 2014-03-12 | ||
| PCT/JP2015/057180 WO2015137409A1 (ja) | 2014-03-12 | 2015-03-11 | アンチセンス核酸 |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2019130513A Division RU2730681C2 (ru) | 2014-03-12 | 2015-03-11 | Антисмысловые нуклеиновые кислоты |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2016139108A true RU2016139108A (ru) | 2018-04-13 |
| RU2016139108A3 RU2016139108A3 (ru) | 2018-08-06 |
| RU2702424C2 RU2702424C2 (ru) | 2019-10-08 |
Family
ID=54071850
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2019130513A RU2730681C2 (ru) | 2014-03-12 | 2015-03-11 | Антисмысловые нуклеиновые кислоты |
| RU2016139108A RU2702424C2 (ru) | 2014-03-12 | 2015-03-11 | Антисмысловые нуклеиновые кислоты |
Family Applications Before (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2019130513A RU2730681C2 (ru) | 2014-03-12 | 2015-03-11 | Антисмысловые нуклеиновые кислоты |
Country Status (31)
| Country | Link |
|---|---|
| US (5) | US9988629B2 (ru) |
| EP (2) | EP3118311B1 (ru) |
| JP (1) | JP6606488B2 (ru) |
| KR (1) | KR102335801B1 (ru) |
| CN (2) | CN110951732A (ru) |
| AU (2) | AU2015227733B2 (ru) |
| BR (1) | BR112016020618B1 (ru) |
| CA (1) | CA2939948A1 (ru) |
| CY (1) | CY1121322T1 (ru) |
| DK (1) | DK3118311T3 (ru) |
| ES (1) | ES2710802T3 (ru) |
| HR (1) | HRP20190235T1 (ru) |
| HU (1) | HUE042283T2 (ru) |
| IL (1) | IL247663B (ru) |
| LT (1) | LT3118311T (ru) |
| MX (1) | MX2016011538A (ru) |
| MY (1) | MY193708A (ru) |
| NZ (1) | NZ724836A (ru) |
| PH (1) | PH12016501761B1 (ru) |
| PL (1) | PL3118311T3 (ru) |
| PT (1) | PT3118311T (ru) |
| RS (1) | RS58573B1 (ru) |
| RU (2) | RU2730681C2 (ru) |
| SG (1) | SG11201607095RA (ru) |
| SI (1) | SI3118311T1 (ru) |
| SM (1) | SMT201900169T1 (ru) |
| TR (1) | TR201901939T4 (ru) |
| TW (2) | TWI672314B (ru) |
| UA (1) | UA120849C2 (ru) |
| WO (1) | WO2015137409A1 (ru) |
| ZA (1) | ZA201605864B (ru) |
Cited By (1)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| RU2819149C2 (ru) * | 2018-11-02 | 2024-05-14 | Биомарин Текнолоджиз Б.В. | Биспецифические антисмысловые олигонуклеотиды для пропуска экзона дистрофина |
Families Citing this family (34)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| TR201901939T4 (tr) * | 2014-03-12 | 2019-03-21 | Nat Center Neurology & Psychiatry | Antisens nükleik asit. |
| BR122020020864B1 (pt) | 2014-06-17 | 2022-06-21 | National Center Of Neurology And Psychiatry | Oligômero antissentido, composição farmacêutica e uso de um oligômero antissentido ou um sal ou hidrato farmaceuticamente aceitável do mesmo |
| SMT202000379T1 (it) | 2015-09-15 | 2020-09-10 | Nippon Shinyaku Co Ltd | Acido nucleico antisenso |
| CR20180233A (es) | 2015-10-09 | 2018-05-25 | Wave Life Sciences Ltd | Composiciones oligonucleotídicas y sus métodos |
| MA45328A (fr) | 2016-04-01 | 2019-02-06 | Avidity Biosciences Llc | Compositions acide nucléique-polypeptide et utilisations de celles-ci |
| KR20190024977A (ko) | 2016-06-30 | 2019-03-08 | 사렙타 쎄러퓨틱스 인코퍼레이티드 | 근육 이상증에 대한 엑손 스킵핑 올리고머 |
| WO2018014042A1 (en) * | 2016-07-15 | 2018-01-18 | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Compounds and methods for modulation of dystrophin transcript |
| CA3037663A1 (en) * | 2016-09-23 | 2018-03-29 | Synthena Ag | Mixed tricyclo-dna, 2'-modified-rna oligonucleotide compositions and uses thereof |
| PT3554553T (pt) | 2016-12-19 | 2022-08-04 | Sarepta Therapeutics Inc | Conjugados oligoméricos de salto de exão para a distrofia muscular |
| BR112019012651A2 (pt) | 2016-12-19 | 2020-01-28 | Sarepta Therapeutics Inc | conjugados de oligômero de salto de éxon para distrofia muscular |
| LT3554552T (lt) | 2016-12-19 | 2022-10-10 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Egzoną praleidžiantys oligomerų konjugatai nuo raumenų distrofijos |
| KR20240172236A (ko) * | 2017-01-06 | 2024-12-09 | 어비디티 바이오사이언시스 인크. | 핵산-폴리펩티드 조성물 및 엑손 스키핑을 유도하는 방법 |
| GB201711809D0 (en) * | 2017-07-21 | 2017-09-06 | Governors Of The Univ Of Alberta | Antisense oligonucleotide |
| EA201991450A1 (ru) | 2017-09-22 | 2019-12-30 | Сарепта Терапьютикс, Инк. | Конъюгаты олигомеров для пропуска экзона при мышечной дистрофии |
| WO2019060862A1 (en) * | 2017-09-25 | 2019-03-28 | Sarepta Therapeutics, Inc. | METHODS FOR PREPARING MORPHOLINO PHOSPHORODIAMIDATE OLIGOMERS VIA FAST FLOW SYNTHESIS |
| JP2020536060A (ja) | 2017-09-28 | 2020-12-10 | サレプタ セラピューティクス， インコーポレイテッド | 筋ジストロフィーを処置するための併用療法 |
| US10765760B2 (en) | 2018-05-29 | 2020-09-08 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Exon skipping oligomer conjugates for muscular dystrophy |
| JPWO2019240223A1 (ja) * | 2018-06-13 | 2021-07-01 | 公益財団法人川崎市産業振興財団 | 数平均分子量が３ｋＤａ〜１０ｋＤａであるＰＥＧブロックとカチオン性ポリマーとのブロックコポリマーと、アンチセンスオリゴヌクレオチドとを含む、ポリイオンコンプレックスミセル |
| US11168141B2 (en) | 2018-08-02 | 2021-11-09 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating dystrophinopathies |
| WO2020028864A1 (en) | 2018-08-02 | 2020-02-06 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating facioscapulohumeral muscular dystrophy |
| CA3108282A1 (en) | 2018-08-02 | 2020-02-06 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating dystrophinopathies |
| US12331293B2 (en) * | 2018-11-02 | 2025-06-17 | Biomarin Technologies B.V. | Bispecific antisense oligonucleotides for dystrophin exon skipping |
| SG11202105626TA (en) * | 2018-12-06 | 2021-06-29 | Wave Life Sciences Ltd | Oligonucleotide compositions and methods thereof |
| EP3936135A4 (en) * | 2019-01-30 | 2023-03-15 | National Center Of Neurology And Psychiatry | NUCLEIC ACID DELIVERY COMPLEX |
| AU2021226089A1 (en) * | 2020-02-28 | 2022-09-15 | National Center Of Neurology And Psychiatry | Antisense nucleic acid inducing skipping of exon 51 |
| JP2024519451A (ja) | 2021-04-30 | 2024-05-14 | サレプタ セラピューティクス， インコーポレイテッド | 筋ジストロフィーのための治療法 |
| KR20240035825A (ko) | 2021-07-09 | 2024-03-18 | 다인 세라퓨틱스, 인크. | 디스트로핀병증을 치료하기 위한 근육 표적화 복합체 및 제제 |
| US11771776B2 (en) | 2021-07-09 | 2023-10-03 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating dystrophinopathies |
| US11969475B2 (en) | 2021-07-09 | 2024-04-30 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating facioscapulohumeral muscular dystrophy |
| US11638761B2 (en) | 2021-07-09 | 2023-05-02 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating Facioscapulohumeral muscular dystrophy |
| EP4458833A1 (en) | 2021-12-27 | 2024-11-06 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | Method for producing oligonucleic acid compound |
| US20250188469A1 (en) | 2022-03-10 | 2025-06-12 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | Antiviral antisense oligomer |
| KR20240155352A (ko) | 2022-03-17 | 2024-10-28 | 사렙타 쎄러퓨틱스 인코퍼레이티드 | 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머 접합체 |
| US12071621B2 (en) | 2022-04-05 | 2024-08-27 | Avidity Biosciences, Inc. | Anti-transferrin receptor antibody-PMO conjugates for inducing DMD exon 44 skipping |
Family Cites Families (29)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US4235871A (en) | 1978-02-24 | 1980-11-25 | Papahadjopoulos Demetrios P | Method of encapsulating biologically active materials in lipid vesicles |
| US4737323A (en) | 1986-02-13 | 1988-04-12 | Liposome Technology, Inc. | Liposome extrusion method |
| ATE220407T1 (de) | 1989-12-20 | 2002-07-15 | Antivirals Inc | Ungeladene, auf morpholin basierende polymere mit chiralen, phosphor enthaltenden brücken zwischen den untereinheiten |
| JP2924179B2 (ja) | 1993-02-19 | 1999-07-26 | 日本新薬株式会社 | グリセロール誘導体，デバイス及び医薬組成物 |
| IL115849A0 (en) | 1994-11-03 | 1996-01-31 | Merz & Co Gmbh & Co | Tangential filtration preparation of liposomal drugs and liposome product thereof |
| EP1191097A1 (en) | 2000-09-21 | 2002-03-27 | Leids Universitair Medisch Centrum | Induction of exon skipping in eukaryotic cells |
| EP2386636B1 (en) | 2002-11-25 | 2016-01-27 | Masafumi Matsuo | Ena nucleic acid drugs modifying splicing in mrna precursor |
| EP1766010B1 (en) * | 2004-06-28 | 2011-02-16 | The University Of Western Australia | Antisense oligonucleotides for inducing exon skipping and methods of use thereof |
| JPWO2006038608A1 (ja) | 2004-10-05 | 2008-05-15 | 日本新薬株式会社 | オリゴ二本鎖ｒｎａ及び医薬組成物 |
| EP1877555A2 (en) * | 2005-04-22 | 2008-01-16 | Academisch Ziekenhuis Leiden | Modulation of exon recognition in pre-mrna by interfering with the binding of sr proteins and by interfering with secondary rna structure. |
| JP5056413B2 (ja) | 2005-05-30 | 2012-10-24 | 日本新薬株式会社 | 核酸含有複合体製剤の製造方法 |
| US8067571B2 (en) * | 2005-07-13 | 2011-11-29 | Avi Biopharma, Inc. | Antibacterial antisense oligonucleotide and method |
| RU2418068C2 (ru) * | 2005-08-17 | 2011-05-10 | Сирна Терапьютикс, Инк. | Молекулы химически модифицированной короткой интерферирующей нуклеиновой кислоты, которые опосредуют интерференцию рнк |
| EP1963538A2 (en) * | 2005-11-30 | 2008-09-03 | Guild Associates, Inc. | Differentially fluorescent yeast biosensors for the detection and biodegradation of chemical agents |
| EP2119738B1 (en) | 2007-02-05 | 2014-04-16 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | Polyethylene glycol derivative |
| ES2914775T3 (es) * | 2007-10-26 | 2022-06-16 | Academisch Ziekenhuis Leiden | Medios y métodos para contrarresta trastornos del músculo |
| CA2884340C (en) | 2007-11-15 | 2017-07-25 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Method of synthesis of morpholino oligomers |
| US8084601B2 (en) * | 2008-09-11 | 2011-12-27 | Royal Holloway And Bedford New College Royal Holloway, University Of London | Oligomers |
| CN105779453A (zh) | 2008-10-24 | 2016-07-20 | 萨雷普塔治疗公司 | 用于dmd的多外显子跳跃组合物 |
| JP5786109B2 (ja) | 2008-10-27 | 2015-09-30 | プロセンサ テクノロジーズ ベー．フェー． | Ｄｕｃｈｅｎｎｅ型筋ジストロフィーｍＲＮＡ前駆体のエクソン４５の効率的なスキッピングのための方法及び手段 |
| US20110269665A1 (en) | 2009-06-26 | 2011-11-03 | Avi Biopharma, Inc. | Compound and method for treating myotonic dystrophy |
| PL2499249T3 (pl) * | 2009-11-12 | 2019-03-29 | Univ Western Australia | Cząsteczki antysensowne i sposoby leczenia patologii |
| NZ603606A (en) | 2010-05-28 | 2015-06-26 | Sarepta Therapeutics Inc | Oligonucleotide analogues having modified intersubunit linkages and/or terminal groups |
| IT1400425B1 (it) * | 2010-06-08 | 2013-05-31 | Amsterdam Molecular Therapeutics Bv | Modified snrnas for use in therapy. |
| TWI541024B (zh) * | 2010-09-01 | 2016-07-11 | 日本新藥股份有限公司 | 反義核酸 |
| WO2012109296A1 (en) * | 2011-02-08 | 2012-08-16 | The Charlotte-Mecklenburg Hospital Authority D/B/A Carolinas Medical Center | Antisense oligonucleotides |
| KR102229650B1 (ko) | 2011-05-05 | 2021-03-19 | 사렙타 쎄러퓨틱스, 인코퍼레이티드 | 펩타이드 올리고뉴클레오타이드 접합체 |
| EP3594347A1 (en) * | 2011-12-28 | 2020-01-15 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | Antisense nucleic acid |
| TR201901939T4 (tr) * | 2014-03-12 | 2019-03-21 | Nat Center Neurology & Psychiatry | Antisens nükleik asit. |
-
2015
- 2015-03-11 TR TR2019/01939T patent/TR201901939T4/tr unknown
- 2015-03-11 EP EP15761392.8A patent/EP3118311B1/en active Active
- 2015-03-11 JP JP2016507800A patent/JP6606488B2/ja active Active
- 2015-03-11 AU AU2015227733A patent/AU2015227733B2/en active Active
- 2015-03-11 RS RS20190188A patent/RS58573B1/sr unknown
- 2015-03-11 SG SG11201607095RA patent/SG11201607095RA/en unknown
- 2015-03-11 TW TW104107708A patent/TWI672314B/zh active
- 2015-03-11 MX MX2016011538A patent/MX2016011538A/es active IP Right Grant
- 2015-03-11 RU RU2019130513A patent/RU2730681C2/ru active
- 2015-03-11 DK DK15761392.8T patent/DK3118311T3/en active
- 2015-03-11 CN CN201911163414.5A patent/CN110951732A/zh active Pending
- 2015-03-11 WO PCT/JP2015/057180 patent/WO2015137409A1/ja active Application Filing
- 2015-03-11 EP EP18205909.7A patent/EP3514234A1/en active Pending
- 2015-03-11 UA UAA201610167A patent/UA120849C2/uk unknown
- 2015-03-11 RU RU2016139108A patent/RU2702424C2/ru active
- 2015-03-11 LT LTEP15761392.8T patent/LT3118311T/lt unknown
- 2015-03-11 HR HRP20190235TT patent/HRP20190235T1/hr unknown
- 2015-03-11 CA CA2939948A patent/CA2939948A1/en active Pending
- 2015-03-11 CN CN201580012727.4A patent/CN106459955B/zh active Active
- 2015-03-11 TW TW108129128A patent/TW201945383A/zh unknown
- 2015-03-11 PL PL15761392T patent/PL3118311T3/pl unknown
- 2015-03-11 ES ES15761392T patent/ES2710802T3/es active Active
- 2015-03-11 NZ NZ724836A patent/NZ724836A/en unknown
- 2015-03-11 HU HUE15761392A patent/HUE042283T2/hu unknown
- 2015-03-11 MY MYPI2016703281A patent/MY193708A/en unknown
- 2015-03-11 PT PT15761392T patent/PT3118311T/pt unknown
- 2015-03-11 US US15/122,435 patent/US9988629B2/en active Active
- 2015-03-11 SI SI201530597T patent/SI3118311T1/sl unknown
- 2015-03-11 BR BR112016020618-5A patent/BR112016020618B1/pt active IP Right Grant
- 2015-03-11 KR KR1020167027723A patent/KR102335801B1/ko active Active
- 2015-03-11 SM SM20190169T patent/SMT201900169T1/it unknown
-
2016
- 2016-08-23 ZA ZA2016/05864A patent/ZA201605864B/en unknown
- 2016-09-06 IL IL247663A patent/IL247663B/en active IP Right Grant
- 2016-09-07 PH PH12016501761A patent/PH12016501761B1/en unknown
-
2018
- 2018-02-22 US US15/902,231 patent/US20180179538A1/en not_active Abandoned
-
2019
- 2019-02-12 CY CY20191100184T patent/CY1121322T1/el unknown
- 2019-06-11 US US16/437,130 patent/US11053497B2/en active Active
-
2020
- 2020-01-30 AU AU2020200679A patent/AU2020200679B2/en active Active
-
2021
- 2021-06-30 US US17/364,618 patent/US20220162604A1/en not_active Abandoned
-
2024
- 2024-11-19 US US18/951,766 patent/US20250145997A1/en active Pending
Cited By (1)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| RU2819149C2 (ru) * | 2018-11-02 | 2024-05-14 | Биомарин Текнолоджиз Б.В. | Биспецифические антисмысловые олигонуклеотиды для пропуска экзона дистрофина |
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2016139108A (ru) | Антисмысловые нуклеиновые кислоты | |
| RU2017101172A (ru) | Антисмысловые нуклеиновые кислоты | |
| RU2018113276A (ru) | Антисмысловая нуклеиновая кислота | |
| RU2501803C2 (ru) | Композиции и способы модуляции экспрессии рецептора фактора роста фибробластов 4 (fgfr4) | |
| JP2016502858A5 (ru) | ||
| RU2014130600A (ru) | Антисмысловые нуклеиновые кислоты | |
| JP2014054250A5 (ru) | ||
| CY1124197T1 (el) | Antinohmatika πολυνουκλεοτιδια για να διεγειρεται παραλειψη εξονιου και μεθοδοι θεραπειας δυστροφιων | |
| HRP20160336T1 (hr) | Protusmjerna nukleinska kiselina | |
| RU2018119315A (ru) | Олигонуклеотиды для индуцирования отцовской экспрессии ube3a | |
| JP2018183178A5 (ru) | ||
| JP2016533761A5 (ru) | ||
| JP2019516719A5 (ru) | ||
| RU2016146819A (ru) | Композиции и способы модулирования экспрессии рецептора гормона роста | |
| HRP20201200T1 (hr) | OLIGONUKLEOTIDNI SPOJEVI ZA CILJANJE HUNTINGTIN mRNK | |
| MX2024005653A (es) | Agentes de acido ribonucleico (arn) de cadena doble modificados. | |
| JP2015504650A5 (ru) | ||
| RU2014117018A (ru) | Аптамер против ngf и его применение | |
| JP2018528781A5 (ru) | ||
| JP2016116520A5 (ru) | ||
| RU2012114198A (ru) | Модуляция экспрессии гентингтина | |
| RU2017127609A (ru) | Антисмысловые олигомеры тау-белка и их применение | |
| WO2015023941A1 (en) | Oligonucleotides targeting euchromatin regions of genes | |
| RU2015111672A (ru) | Модулирование экспрессии рецептора андрогенов | |
| JP2016520310A5 (ru) |