AR112754A1 - AGENTES DE iARN PARA LA INHIBICIÓN DE LA EXPRESIÓN DE a-ENaC Y MÉTODOS DE USO - Google Patents
AGENTES DE iARN PARA LA INHIBICIÓN DE LA EXPRESIÓN DE a-ENaC Y MÉTODOS DE USOInfo
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Abstract
Se describen agentes de iARN, composiciones que incluyen agentes de iARN y métodos para la inhibición de un gen de a-ENaC (SCNN1A). Los agentes de iARN de a-ENaC y conjugados de agente de iARN divulgados en la presente inhiben la expresión del gen de a-ENaC. También se describen composiciones farmacéuticas que incluyen uno o más agentes de iARN de a-ENaC, opcionalmente con uno o más agentes terapéuticos adicionales. El suministro de los agentes de iARN de a-ENaC descritos a las células epiteliales, tales como células epiteliales pulmonares, in vivo, prevé la inhibición de la expresión del gen de a-ENaC y una reducción de la actividad de ENaC, lo que puede proporcionar un beneficio terapéutico a los sujetos, incluyendo sujetos humanos.
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| ARP180101901A AR112754A1 (es) | 2017-07-06 | 2018-07-06 | AGENTES DE iARN PARA LA INHIBICIÓN DE LA EXPRESIÓN DE a-ENaC Y MÉTODOS DE USO |
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2018
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