HK1162458B - Aminoalcohol lipidoids and uses thereof - Google Patents

Claims (23)

1. Composé de formule : dans laquelle :

   p et m sont chacun 1 ;

   R_A représente hydrogène ; aliphatique en C_1-20 ramifié ou non ramifié, cyclique ou acyclique, substitué ou non substitué ; hétéroaliphatique en C_1-20 ramifié ou non ramifié, cyclique ou acyclique, substitué ou non substitué ; aryle substitué ou non substitué ; hétéroaryle substitué ou non substitué ;

   R_F représente ou

   chaque occurrence de R₅ représente indépendamment hydrogène ; aliphatique en C_1-20 ramifié ou non ramifié, cyclique ou acyclique, substitué ou non substitué ; hétéroaliphatique en C_1-20 ramifié ou non ramifié, cyclique ou acyclique, substitué ou non substitué ; aryle substitué ou non substitué ; ou hétéroaryle substitué ou non substitué ;

   où au moins l'un de R_Y, et R_Z représente

   chaque occurrence de x est un entier entre 1 et 10, bornes comprises ; de préférence où x est 1, 2 ou 3 ;

   y est un entier entre 1 et 10, bornes comprises ; de préférence où y est 1, 2 ou 3 ;

   de préférence où x est 1, et y est 2 ; ou de préférence où x est 1, et y est 3 ;

   chaque occurrence de R_Y représente hydrogène ; aliphatique en C_1-20 ramifié ou non ramifié, cyclique ou acyclique, substitué ou non substitué ; hétéroaliphatique en C_1-20 ramifié ou non ramifié, cyclique ou acyclique, substitué ou non substitué ; aryle substitué ou non substitué ; hétéroaryle substitué ou non substitué ;

   chaque occurrence de R_z représente hydrogène ; aliphatique en C_1-20 ramifié ou non ramifié, cyclique ou acyclique, substitué ou non substitué ; hétéroaliphatique en C_1-20 ramifié ou non ramifié, cyclique ou acyclique, substitué ou non substitué ; aryle substitué ou non substitué ; hétéroaryle substitué ou non substitué ;

   ou un sel pharmaceutiquement acceptable de ce composé.
2. Composé selon la revendication 1, dans lequel R_P représente :
3. Composé selon la revendication 1, dans lequel R_F représente :
4. Composé selon l'une quelconque des revendications 1 à 3, dans lequel R_A représente hydrogène, alkyle en C₁-C₆, ou
5. Composé selon la revendication 1, où R_A représente et R_F représente ou où R_A représente et R_F représente ou où R_A représente et R_F représente
6. Composé selon l'une quelconque des revendications 1 à 5, dans lequel R₅ représente aliphatique en C₈-C₁₆ ou alkyle en C₈-C₁₆.
7. Composé selon l'une quelconque des revendications 1 à 6, dans lequel chaque représente ou dans lequel chaque représente
8. Composé selon la revendication 1 de la formule : ou de la formule :
9. Mélange comprenant le composé et le composé
10. Composé selon l'une quelconque des revendications 4, 6 ou 8 ou mélange selon la revendication 9, où chaque est ou où chaque est
11. Composé selon la revendication 1 de la formule : ou
12. Composition pharmaceutique comprenant un composé selon l'une quelconque des revendications 1 à 8, 10 et 11 ou mélange selon la revendication 9 ou 10 ; et un agent pharmaceutique, de préférence où l'agent pharmaceutique est choisi dans les groupes consistant en les polynucléotides, les protéines, les peptides et les médicaments à petites molécules.
13. Procédé de préparation d'un composé selon la revendication 1, le procédé comprenant l'étape consistant à faire réagir un ou plusieurs équivalents d'une amine de la formule : et/ou avec un composé à teneur en époxyde de la formule
14. Microparticules, nanoparticules, liposomes ou micelles comprenant un composé selon l'une quelconque des revendications 1 à 8, 10 et 11 ou un mélange selon l'une des revendications 9 ou 10 ; et un agent devant être administré.
15. Microparticules, nanoparticules, liposomes ou micelles selon la revendication 14, dans lesquels l'agent est un polynucléotide, un médicament, une protéine ou un peptide, une petite molécule ou un gaz.
16. Liposomes selon la revendication 15 comprenant :

    un agent, l'agent étant un ARN ;

    du cholestérol ; et

    du PEG.
17. Complexe comprenant un composé selon l'une quelconque des revendications 1 à 8, 10 et 11 ou un mélange selon l'une des revendications 9 ou 10 ; et un polynucléotide.
18. Composition pharmaceutique comprenant un composé selon l'une quelconque des revendications 1 à 8, 10 et 11 ou un mélange selon l'une des revendications 9 ou 10 ; et un agent devant être administré pour une utilisation dans une méthode d'administration d'un agent à un sujet en ayant besoin.
19. Composition pharmaceutique selon la revendication 12, microparticules, nanoparticules, liposomes ou micelles selon la revendication 14, ou composition pharmaceutique pour une utilisation selon la revendication 18, où l'agent est un polynucléotide.
20. Composition pharmaceutique selon la revendication 19, microparticules, nanoparticules, liposomes ou micelles selon la revendication 19, composition pharmaceutique pour une utilisation selon la revendication 19, ou complexe selon la revendication 17, où le polynucléotide est un ADN.
21. Composition pharmaceutique selon la revendication 19, microparticules, nanoparticules, liposomes ou micelles selon la revendication 19, composition pharmaceutique pour une utilisation selon la revendication 19, ou complexe selon la revendication 17, où le polynucléotide est un ARN.
22. Composition pharmaceutique selon la revendication 21, microparticules, nanoparticules, liposomes ou micelles selon la revendication 21, composition pharmaceutique pour une utilisation selon la revendication 21, complexe selon la revendication 21, ou liposomes selon la revendication 16, où l'ARN est un ARN double brin, un ARNsi, un ARNsh, un ARNmi ou un ARN antisens.
23. Composition pharmaceutique selon la revendication 19, microparticules, nanoparticules, liposomes ou micelles selon la revendication 19, la composition pharmaceutique pour une utilisation selon la revendication 19 ou complexe selon la revendication 17, où le polynucléotide code pour une protéine ou un peptide.